癫痫主要的特征为自发和间歇性惊厥，过度活跃的脑回路是癫痫背后重要的发病机制。在传统药物治疗或手术治疗的过程中，药物可扩散至整个大脑，但不能够针对性治疗过度活跃的···

自发现首例艾滋病病例至今，全球感染艾滋病毒（HIV）的人数共计8000万左右。对人体免疫细胞的毁灭性打击和极高的治愈难度，是这种病毒残酷的杀手锏。 到目前为止，针对艾滋···

中国信念医药（上海）有限公司创始人肖啸认为，理论上AAV基因治疗属于“一针治疗，多年有效”。现有的临床数据显示，基因治疗可以让血友病患者体内凝血因子水平长期维持在一···

“让‘DNA甲基化时钟’慢一点可以延缓衰老吗？”11月27日，2022青年科学家50²论坛上，美国科学院院士、南方科技大学前沿生物技术研究院负责人朱健康以《从DNA第五碱基到健···

基因疗法可引入功能基因来替代突变基因，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。 21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治···

高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日，临床阶段基因组编辑公司Ed···

美国时间11月22日，美国FDA宣布，澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，折合人民币2500万元，这···

本周，关于基因治疗血友病的消息可谓双喜临门……首先是在本周二，FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗成人血友病B；···

昨日，全球首个血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发，使用腺相关病毒5（AAV5）载体递送表达凝血因子Ⅸ（FIX）Pa···

近些年，CRISPR技术发展迅猛，成为了生物医药、作物培育等领域的“当红明星”。 然而，近日张锋创立的Editas Medicine公司，却在CRISPR药物的临床试验中，面临了一次“滑铁···

即便是最伟大的造物主，工作也有出错的时候。体现在人类身上，造物主无意间搞错的一个基因，就可能给一个人带来终生的疾病折磨。好的一点是，人类向来有逆天改命的野心。一···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···

国内头部基因/细胞治疗创新药企业传奇生物举办了2022年研发日活动，对自己的研发进展及创新布局进行了全面介绍。 可以说，传奇将自己未来的发展路径规划得非常清晰，一方面···

以色列特拉维夫大学开展的一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。这项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进···

研究人员正是通过腺相关病毒精准地将中和抗体序列引入B细胞基因组中的特定位点，以达到完全在体内完成基因改造过程的目的，避免了传统改造过程中的B细胞体外培养、基因编辑···

即便是最伟大的造物主，工作也有出错的时候。体现在人类身上，造物主无意间搞错的一个基因，就可能给一个人带来终生的疾病折磨。 好的一点是，人类向来有逆天改命的野心。一···

近年来，基因治疗一直是一个热门的医疗话题，并且得到了广泛的商业认可，但目前的基因疗法大多是应用病毒作为载体来传递基因，存在多种潜在的危险因素，因此阻碍了基因疗法···

日前美国FDA正式批准了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的一种罕见血液病基因疗法Zynteglo，其治疗费用达到了280万美元，约合人民币1900多万元，是史上最贵的治疗费用。这种疗法之···

不罕见的罕见病，面临治疗困境罕见病又称“孤儿病”，是指患病率低于五十万分之一，或新生儿发病率低于万分之一的疾病。很多人都听过“月亮的孩子”“玻璃人”“瓷娃娃”“···

导语：近日，美国开展了一项针对艾滋病的新型基因编辑疗法临床研究，并进行了全球首次人体试验。这项研究是由美国坦普尔大学路易斯·卡茨医学院和Excision生物治疗有限公司···