细胞与基因治疗无疑是近两年来生物创新药行业热度最高的领域之一，其中，基因疗法作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，为许多缺乏有效治疗方案的罕见疾病带来了希望。自2016···

CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在···

今日，由著名学者张锋教授创建的新锐公司Aera Therapeutics“浮出水面”，该公司一亮相便得到业界广泛关注。这家公司背后可谓”星光璀璨“，科学创始人张锋教授之外，RNAi领···

日前，木头姐（Cathie Wood）的方舟投资公司（ARK）发布了一年一度的《Big Ideas 2023》投研报告。 方舟投资公司创始人、首席执行官兼首席投资官Cathie Wood 现年67岁的Cat···

随着时间不断前进，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）将有机会成为首个推出基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法的生物技术企业。日前，Vertex 公布了该公司 2022 年···

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗达农病（Danon Disease）。根据新闻稿，这是首个从FDA获得RMAT···

2月2日，罗氏发布2022年年报： 去年总销售额632.81亿瑞士法郎，同比增长2%（按固定汇率算）。其中，制药业务销售额455.51亿瑞士法郎，同比2%，制药业务占比72%左右；诊断业···

最近，一项新的基因重编程实验，再次点燃了人们和“秦始皇”一样的热情。来自美国一家生物企业Rejuvenate Bio的科学家宣称：他们通过基因重编程技术，让原本剩余寿命只有8周···

2022年11月22日，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B···

今日，uniQure 与 Apic Bio 联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法 APB-102 达成授权协议。根据此协议，uniQure 将获得 APB-102 的全球开发与商业化权益。目前···

近日，基因疗法公司至善唯新完成逾2亿元人民币A+轮融资，本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。 据了解，本轮融资···

肿瘤免疫疗法蓬勃发展，为广大癌症患者带来了新的希望，其中，CAR-T细胞疗法无疑是最受关注的。简单来说，这种前沿癌症疗法就是收集癌症患者自身的T细胞，并对其进行基因工···

基因治疗指通过修复致病基因，或者导入正确基因从而达到治疗效果的一种手段，这种革命性的医疗技术为治疗肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的希望。2022年，先后···

近日，据Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受CRISPR Therapeutics和Vertex两家公司递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-ce···

XyloCor Therapeutics今日宣布完成检视其基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）治疗顽固性心绞痛（refractory angina）患者的临床1/2期试验。分析显示试验达成安全···

1965年，美国科学家罗伯特·霍利（Robert W. Holley）首次分离了转运RNA（tRNA），并阐明了其序列与大致的结构，并因此获得了1968年的诺贝尔生理学或医学奖。 根据中心法则···

当Rylae-Ann Poulin一岁时，她不像其他同龄孩子那样爬行或咿咿呀呀。一种罕见的遗传疾病使她甚至无法抬起头。她的父母晚上轮流把她直立起来，这样她就可以舒适地呼吸和睡觉···

今日，Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受Vertex和CRISPR Therapeutics公司为CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）递交的监···

这届基因疗法，都能用来 " 续命 " 了。 你没看错！美国一家生物公司 Rejuvenate Bio 的科学家声称，他们通过重编程技术，让剩余 9 周寿命的小鼠，存活了 18 周。···

今日，Editas Medicine和Shoreline Biosciences公司联合宣布，双方达成协议，Shoreline将获得Editas公司的SLEEK和AsCas12a新一代基因编辑技术的使用权益，并且获得Editas公···