据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

编者按：近年来，新分子疗法成为医药产业的关注焦点，为这个行业带来了革命性的创新及无限的可能性。这些前沿疗法不仅在治疗罕见疾病方面表现出惊人的潜力，同时也为一些常···

在21世纪初，人类基因组计划完成后，人们发现许多疾病是由基因突变导致功能蛋白表达不足引起的。然而，在药物开发中，开发具有抑制或拮抗作用的药物更容易。随着大规模重组···

长达十多年的无癌生存，意味着已经完全临床治愈，这是广大患者所期待的生命奇迹。 作为世界上第一个接受CAR-T细胞疗法的孩子，曾患致命性白血病的Emily现已无癌生存11年，成···

基于CRISPR的基因编辑疗法有望在今年首次获得批准上市，而在治疗阿尔茨海默病方面，基于CRISPR的创新疗法也有望挺进临床试验阶段。日前，在阿尔茨海默病协会国际大会（AAIC···

前言结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展···

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。 其发病机制是由于尿···

引言 罕见病类以发生频率低、造成严重健康问题的疾期以来，对于这些罕见病病患的治疗一直是一个巨大的挑战。然而，随着基因科学领域的快速发展，基因疗法被认为是解决罕见病···

对恒河猴开展的临床前研究表明——单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒 美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有···

对于失去异基因造血干细胞移植机会但又有根治需求的β-地中海贫血患者，基因编辑技术是新希望。它无需配型，移植后不需要吃抗排斥药。但该疗法的实践也就两三年时间，至少需···

幸福的家庭都是一样的，不幸的家庭各有各的不幸。1986年Sharif Tabebordbar出生时，父亲Jafar已经32岁。彼时Jafar已经出现了肌肉萎缩疾病的症状，走路跌跌撞撞，经常失去平···

“美国食品药品监督管理局（FDA）生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加快基因疗法的批准，包含促进生产效率、确认加速批准法规途径、联合其他监管机构、启动第二代···

据英国《新科学家》周刊网站7月10日报道，一种基因疗法令患有一种罕见全色盲的人能够隐约看到红色。在一项小型试验中，那些以前只能识别灰色调的人可以从较暗的背景中分辨出···

2023年7月12日，基因治疗公司Avrobio（纳斯达克股票代码:AVRO）宣布，公司将停止进一步开发其药物，并正在考虑其他商业选择，例如在研药物管线的出售等，后续将努力给出最大···

基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展···

6月29日，Biomarin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个获FDA批准···

今日（6月29日），张锋团队在顶尖学术期刊《自然》上发表突破性研究：宣布Fanzor蛋白首次在真核生物中发现受RNA引导的DNA切割酶。通过进一步的优化，Fanzor有望成为较现有C···

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第···

6月22日，又一款“天价”药物获FDA加速批准上市：治疗杜氏肌营养不良的Elevidys，定价320万美元。 与以往一样，这款价格惊人的药，属于基因治疗药物。其原理，是将外源正常···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···