导语：从诺华210万美元的Zolgensma，到蓝鸟生物280万美元的Zolgensma和300万美元的Skysona，再到CSL Behring 350万美元的Hemgenix，我们惊叹于不断刷新的“全球最贵药物”纪···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···

今日，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre联合宣布，欧盟委员会（EC）批准其免疫疗法Ebvallo（tabelecleucel）上市，作为单药治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾···

12月19日，纽福斯生物宣布，该公司第二款眼科基因治疗药物NFS-02获美国FDA新药临床试验许可，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变。根据纽福斯生物新闻稿，NFS-02注···

51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···

假如人类大脑是一家有上千间房间的酒店，里面的房间是我们的神经元或通路。癫痫的发作可以被比喻为有几间房间起火了，并且迅速蔓延开来，最终蔓延至整个酒店。 传统的药物治···

自发现首例艾滋病病例至今，全球感染艾滋病毒（HIV）的人数共计8000万左右。对人体免疫细胞的毁灭性打击和极高的治愈难度，是这种病毒残酷的杀手锏。 到目前为止，针对艾滋···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

12月16日，Ferring Pharmaceuticals宣布，FDA已批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg（商品名为Adstiladrin）上市，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性···

多年迟滞之后，基因疗法终于开始实现其愿景。来自澳大利亚眼科研究中心的Tom Edwards（左）正在实施一种基于病毒载体的基因疗法。Credit: Mathew Lynn/CERA在1972年一篇具有···

近年来，基因疗法在遗传病治疗中取得了很大进展【1】。然而，对组织损伤等复杂疾病，基因治疗策略的有效性和安全性主要取决于组织再生关键基因在时间和空间的准确表达。因此···

导读：在过去的十年间，单细胞和空间基因组学领域所取得的突破，为健康和疾病中的单细胞及组织图谱开辟了道路，并有望影响医学的各个方面。 《自然医学》（Nature Medicine···

英国一名罹患白血病的13岁女孩，成为首例接受一种开创性疗法且病情获得缓解的患者。 综合英国《地铁报》、《镜报》、BBC报道，Alyssa于2021年5月被诊断出患有“T细胞急性淋···

基因疗法和基因编辑疗法通过在患者体内长久表达治疗性基因或者永久改变基因组，有望通过一次性治疗，为患者带来长期疗效，甚至达到永久治愈的目标。然而，基因疗法和基因编···

据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

今年的12月1日是第35个“世界艾滋病日”。自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短40多年间，艾滋病在全球肆虐，已成为重大公共卫生问题和社会问题，引起了世界卫···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···

能不能用基因疗法来治疗遗传性的阿尔茨海默病？往大脑里注入一针基因治疗包，然后致病突变就被抑制了，患者头脑清楚了……这种构想乍一听很疯狂，但确实有一组研究者正尝试···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···