irf4基因杂合突变体t95r导致联合免疫缺陷，是一种最近刚被命名的罕见病，今年1月国际知名权威期刊《免疫科学》发表来自8个国家56个机构学者的联合研究报告，通过基因分析、···

干细胞治疗被誉为“人类医疗史上第三次革命”。自20世纪50年代以来，这项技术已在糖尿病、帕金森综合征、红斑狼疮、白血病等多种疾病中进行了相应治疗尝试。特别是造血干细···

以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的发展，为许多原本无药可医的疑难疾病带来了巨大希望。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治···

在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公···

澳大利亚科学家创建了第一张基因图谱，指出了导致肉瘤的关键基因，肉瘤是儿童中最常见的癌症之一。由Omico、Garvan医学研究所和新南威尔士大学悉尼分校领导的研究制作的第一···

近日，制药装备企业泰林生物在接受调研时透露，公司积极拓展细胞和基因治疗领域的业务，产品线不断完善。 据悉，泰林生物正积极推进细胞治疗设备的制造生产，以及相关技术的···

细胞基因技术（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基···

细胞基因疗法：千帆竞发，引领生物医药新浪潮CGT 疗法引领生物医药新浪潮细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是目前生物医药领域最具前景的 发展方向。细胞治疗是···

目前，国内共17款AAV基因治疗药物IND申报获批，按照其获批时间先后顺序汇总如下：1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股···

本周，多家创新药新锐宣布获得新一轮融资，它们的研究领域包括通过蝙蝠生物学开发创新疗法、下一代CAR-T抗癌疗法、表观遗传编辑疗法、宏基因组疗法等等。与此同时，美国FDA···

基因治疗是治疗由基因突变引起的各种疾病的潜在方法。尽管这是一个多样化和激烈的研究领域，但从数据上看，只有极少数患者接受过基因治疗，真正治愈的患者则更少。2012年，···

癌症不仅来源于基因突变，同时也与患者免疫系统功能下降息息相关。免疫检查点抑制剂(ICIs)，溶瘤病毒(OVs)和嵌合抗原受体(CAR) -T细胞等肿瘤免疫疗法在近10年来蓬勃发展，与···

3月2日，宣布FDA批准其NTLA-2002的研究性新药（IND）申请，NTLA-2002是一种体内基因编辑药物，旨在使靶基因激肽释放酶B1（KLKB1）失活，在单剂治疗后永久性降低血浆激肽释放···

医学上有许多难题，比如癌症、免疫缺陷病等，这些疾病使用传统的医药几乎无法根治，于是科学家将眼光投放在了基因治疗上，想要通过一些技术手段将外源的正常基因导入靶细胞···

超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍（中度以上听力障碍） ，其中3400万是儿童。中国致残性听力障碍患者约7000万，每年新生3万聋儿，其中60%是由遗传因素也就是···

“出生之后发现四肢比其他小朋友松软，手脚抓握、蜷缩都有问题。”2022年9月的一天，江苏省人民医院牛琦主任专家门诊来了一位被家属抱在怀里的婴儿，出生仅14天，进行性、对···

上海市儿童医院医学遗传临床基地开展遗传咨询门诊义诊 如何早期正确诊断罕见病，对全世界而言依旧是个难题。 2023年2月28日是第十六届国际罕见病日，当日，上海医学遗传研究···

近日，艾伯维（AbbVie）和Capsida Biotherapeutics公司共同宣布将扩大其战略合作，开发用于具有高度未竟需求的眼部疾病的基因药物。艾伯维将把其广泛的能力与Capsida的新型···

01术语辨析首先需要指出的一点是，FDA 和 EMA对于细胞与基因疗法的术语设定是不一致的。细胞与基因疗法（CGT, cell and gene therapy）是FDA采用的称呼。对于同类治疗手段，···

继2009年和2019年成功治愈 HIV-1的2名病例——“柏林患者”和“伦敦患者”之后，再次传来好消息，2023年2月20日发表在世界权威杂志《自然》上的一篇研究论文，再度激起了彻···