细胞基因技术（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。


细胞基因治疗的优势

01、针对性强

治疗肿瘤针对性强，具有很高的靶向性，效果显着，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织。

02、作用机制独特

具有非细胞毒性，效果显著、无毒和好的耐受性。

03、副作用和不良反应少

与传统手术及放、化疗方法相比，基本无副作用和不良反应，治疗过程中病人不会产生痛苦。

细胞基因治疗发展历程

2002年：2002年启动针对严重免疫缺陷病儿童的基因治疗。

2012年：2012年Glybera成为第一个在欧洲获批上 市的基因药物。

2016年：2016年干细胞基因疗法Strimvelis获批治疗ADA。

1990s：ADA（腺苷脱氨酶）缺陷病人 1990年首次治愈。

2009年：2009年转基因疗法治疗帕金森病人提高多巴胺合成功能。

2014年：2014年基因治疗HIV病人首次取得成果。

2019年：2019年基因治疗药物Zolgensma获批治疗SMA。


全球在研药物管线

据ASCGT数据，全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，包括CAR-T疗法在内的基因编辑，占比为55%；803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线，占比为22%。

全球在研药物管线

中国CGT药物临床在研管线700余项，除上市5款外，申请上市的2项，I期临床259项，II期临床233项，III期临床20项，批准临床26项，申请临床52项。

全球及国内CGT市场规模预测

数据来源于：弗若斯特沙利文咨询（中国）

国内市场在2016-2020年期间，年复合增长率为12.2%，2020年市场规模为2380万元，虽然中国市场起步较晚，但预计在政策推动、医学技术进步、患者人数增加等多重因素影响下，2025年有望激增到178.85亿元，该赛道具有极大的潜力。


各国CGT监管政策

美国

美国是基因细胞治疗领域的先驱，监管体系完整且更为保守、谨慎。2017年FDA才批准首款基因治疗产品，比欧盟晚了5年。早于1984年，美国即提出对CGT行业进行监管，由NIH和FDA开展双监管。自1999年发生杰西死亡事故后，美国加强行业监管，FDA和NIH先后颁布多项CGT行业监管法令。2018年为了推动行业发展，FDA重启发布3份针对特定疾病（血友病、视网膜病、罕见病）的开发新指南，并更新了3个现有指南，以解决与基因细胞疗法相关的生产问题。


欧盟

欧盟是由欧盟药物管理局 (European MedicinesAgency, EMA) 对CGT按照人用药品进行管理。将基因治疗、细胞治疗产品和组织工程产品定义为先进医疗产品 (Advanced Therapy Medicinal Produces, ATMP) ，对基因细胞治疗按照药品申报，由EMA下设的ATMP委员会审评，审评意见提交人用药品委员会CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) 作出最后决议，最终由EMA批准。至今，欧盟已颁布了多项与安全性监管相关的指导原则。


中国

中国在CGT领域的基础研究和临床试验方面开展相对较早，监管政策法规相对滞后，内容较简单。对相关研究开发的多个环节所涉及的具体问题没有详细说明和规定，法规约束性不强，审批相对宽松。2018年，受 “世界首例基因编辑婴儿事件”影响，我国开始加强生物安全、基因技术和生物医学等领域的立法。2019年颁布《生物安全法》、《中华人民共和国人类资源遗传管理条例》，2020将基因编辑、克隆人类胚胎植入人体或动物体内的行为列入刑法，“情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金”2021年施行的《民法典》也明确表明 “从事与人体基因、人体胚胎等有关的医学和科研活动，应当遵守法律、行政法规和国家有关规定，不得危害人体健康，不得违背伦理道德，不得损害公共利益。”从监管层面明显趋严及更加规范。