葛兰素史克（GSK）日前宣布决定结束在细胞和基因治疗方面的投资，更看好小核酸药物的开发。为何放弃风头正盛的细胞和基因治疗，GSK寄予厚望的小核酸药物又有怎样的前景？ 细···

在经历了2022年的上市“井喷期”之后，基因疗法在2023年继续保持活跃态势。 2月20日，CSL Behring公司宣布，其B型血友病基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)获得欧···

导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由芳基硫酸酯酶A（Aryls···

细胞与基因治疗无疑是近两年来生物创新药行业热度最高的领域之一，其中，基因疗法作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，为许多缺乏有效治疗方案的罕见疾病带来了希望。自2016···

CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在···

“以前，一片叶子就只是一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方式和儿子诞生前已大不相同。“现在我会觉得，这是由成千上万个细胞、基因组成的一片叶子。”高中学历，为···

基因疗法出现之前，造血干细胞移植是重型地中海贫血的唯一根治手段群“炸了”2022年8月17日晚10点半，夜色已深，李慧从工作的五金店回家，在路上刷到一条新闻：官宣！邦耀生···

2023年2月17日，对于桂林21岁的大学生陈言（化名）来说，这个日子是人生的一个分界点。作为一名重型地中海贫血患者，在此之前，他的人生只有生存，靠不断输血延续生命。在先···

近十年以来，靶向肿瘤细胞DNA损伤反应的异常或缺失在癌症治疗中取得了有效进展。其中，PARP1抑制剂在BRCA1突变患者中取得的成功加速了其他DNA修复或复制应激（replication ···

日前，木头姐（Cathie Wood）的方舟投资公司（ARK）发布了一年一度的《Big Ideas 2023》投研报告。 方舟投资公司创始人、首席执行官兼首席投资官Cathie Wood 现年67岁的Cat···

一岁的婴儿蹒跚学步、牙牙学语，但家住曼谷的赖兰-安·波林（Rylae-Ann Poulin）不行。她甚至不能抬头，夜里需要父母轮流抱着，保持直立，才能顺畅地呼吸、睡觉。这是因为赖···

随着时间不断前进，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）将有机会成为首个推出基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法的生物技术企业。日前，Vertex 公布了该公司 2022 年···

在精准医疗时代，个体化诊疗将成为未来趋势，不同患者，对于疾病的耐受程度、治疗的敏感性和不良反应等各不相同。测序技术对患者突变基因进行检测，结合基因编辑技术可精准···

肺癌是最常见的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌总数的75%左右，多数患者在诊断时已经出现转移而无法手术。近年来，随着精准医疗的快速发展，NSCLC发现了许多致癌驱···

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗达农病（Danon Disease）。根据新闻稿，这是首个从FDA获得RMAT···

许多救命药物直接与DNA相互作用以治疗癌症等疾病，但科学家们一直很难理解它们如何以及为何起作用。近日，英国剑桥大学的研究人员在《自然·生物技术》杂志上发表的一篇论文···

基因治疗被认为是医学和药学领域的一次革命，经过多年的曲折发展，基因治疗药物临床取得了鼓舞人心的成效，目前已有几十款基因治疗药物已成功获批上市，但基因治疗最终全面···

导读：乳腺癌是女性最常见的癌症，也是癌症死亡的第三大原因，可分为几种分子亚型。每种亚型都有不同的临床特征、遗传特征和治疗指南。虽然这种疾病可能是遗传性的，具有BR···

导读：近日，一项由瑞士国家科学基金会资助的研究发现了一种导致T淋巴细胞耗尽的基因，为更有效的免疫疗法开辟了新方法。 一场艰苦的战斗需要耐力。对于白细胞——尤其是参···

台湾目前公告的罕见疾病共有235种，虽然这些疾病的盛行率皆在万分之一以下，但仍有近2万名的罕病病友，其中有高达8成为基因遗传导致，因此高雄医学大学附设中和纪念医院与辉···