台湾目前公告的罕见疾病共有235种,虽然这些疾病的盛行率皆在万分之一以下,但仍有近2万名的罕病病友,其中有高达8成为基因遗传导致,因此高雄医学大学附设中和纪念医院与辉瑞大药厂签订合作备忘录,共同构建基因治疗中心。

罕见疾病其实不如想象中罕见,但这些患者面对的疾病都亟待在治疗上有突破性发展,许多患者一生都须与疾病共存,甚至在出生时,就因为基因异常的遗传疾病即让生命受到威胁,需依赖医学的持续进展。

高雄医学大学附设中和纪念医院院长钟饮文表示,由于基因治疗是未来医学领域发展的重要趋势,高医积极投入基因治疗领域,期盼将以往研究与实务的经验,带入未来与辉瑞在基因治疗领域的合作。

钟饮文指出,过去高医在移植医学、再生医学、精准医疗(如细胞治疗)等特色医疗领域皆有所成果,并设有血友病中心及肌肉萎缩症的集成医疗门诊,长期关注罕见疾病治疗与研究,随着科技与医疗发展的趋势,高医将进一步投入基因治疗领域,导入国际药厂资源。

高雄医学大学校长钟育志表示,台湾新生儿筛检傲视全球,让许多罕见疾病在发病前就获得诊断,而许多罕病若能在发病前开始治疗,通常会获得较好的预后。

辉瑞大药厂总裁叶素秋指出,这次合作将导入辉瑞在基因治疗领域的资源,未来有机会促成更多学术交流,培育专业人才外,更希望未来能够导入来自学界的知识与意见,优化产品开发,并承诺未来将持续注资资源,在台湾南部打造领先的基因治疗中心,为患者提供更好的治疗选择。

叶素秋表示,团队会让辉瑞全球研发部门注意到台湾独特、优异的新生儿筛检政策,进而将台湾纳入未来罕病的早期临床试验,辉瑞也将与台湾医学中心创建更密切的合作。

叶总裁强调,基因治疗是医学发展的趋势,预计2025年全球将有超过20项基因治疗产品核准上市,而高医作为台湾南部地区首屈一举的医学中心,希望借由合作带动未来更多的可能性,让高医成为南区人们信赖的首选基因治疗的医学中心。