进入到21世纪，人类正式进入到了生物治疗时代，以基因编辑技术为基础的基因疗法在人类疾病治疗史上留下了浓墨重彩的一笔。CRISPR基因编辑技术被称为“基因魔剪”，可以对基···

近年来，全球细胞和基因治疗（CGT）行业快速发展，成为治愈癌症、遗传病、传染病等疑难杂症的新希望。而基因治疗发挥作用的关键一环在于稳定、高效的基因递送载体。犹如火箭···

日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15···

美国FDA批准了有史以来最昂贵的新药，每剂的价格将高达350万美元。这种名为Hemgenix的新药由杰特贝林(CSL Behring)和Unique公司开发。这也是首款获FDA批准用于治疗中重度至···

作为一种可以替代传统疗法的新兴治疗方式，基因治疗的优势在于在基因层面从根治愈疾病，能够精准打击疾病根源--异常DNA，是一种根本性的治疗策略。细胞基因治疗刚需强烈，适···

据微信公众号“复旦大学附属眼耳鼻喉科医院”12月29日消息，28日，该院李华伟、舒易来、王武庆三位医生顺利完成全球首例遗传性耳聋患者的基因治疗药物给药手术。4岁的萱萱（···

专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测···

编者按：2022年已进入尾声，过去的一年，采访中的很多经历让人刻骨铭心，很多人令人印象深刻。在与2022年说再见的同时，大众网•海报新闻记者结合采访过程中的人、事、经历···

基因治疗这门极其前沿的技术，正处风口，不少人想要站上风口却又担心未知风险，于是驻足观望，寻找合适机会。2022年，基因治疗在曲折中迈上新台阶，共有5个药物获FDA、EMA批···

据《纽约邮报》报道，近日，美国威斯康星州奥罗拉医疗中心故意破坏超过500剂Moderna疫苗的药剂师已被逮捕。这名药剂师名叫史蒂芬·布兰登堡（Steven Brandenburg），在被警···

腺相关病毒（AAV）是目前应用最为广泛且最为重要的体内基因治疗递送载体。它们可以递送高达4.7kb的遗传负载，并能广泛感染各种细胞类型，而且几乎没有致病性。AAV的生产过程···

百万美元级别昂贵药物的新时代到来了。自8月以来，美国或欧洲卫生监管机构已经批准了四种新药，用于一次性治疗罕见遗传病，每款新药的标价至少为每位患者200万美元。 当前，···

一种罕见的遗传病使儿童从出生起就没有正常的免疫系统，这种疾病已经被一种实验性的基因疗法有效地治愈了。一项新的研究报告了首批接受该疗法治疗的10名儿童的情况，他们现···

什么是CDMO？CDMO行业是医药领域的定制研发生产，是一种全新的外包组织，主要是研发生产，服务对象是医药企业以及生物技术公司的产品，尤其是为创新类的产品，提供工艺开发···

1971年9月21日，一个名叫大卫·菲利浦·威特（David Phillip Vetter）男孩出生，然而，不幸的是，他患有一种极其罕见的基因缺陷疾病——重症联合免疫缺陷病（简称SCID），从···

2023开年大会！邀请200余位行业领袖及新锐人物报告前沿技术，碰撞新药智慧，同时举办全球前沿技术展，火热报名中！ 在生命中的大部分时间里，罗伯·施罗德（Rob Schroeder）···

导语：从诺华210万美元的Zolgensma，到蓝鸟生物280万美元的Zolgensma和300万美元的Skysona，再到CSL Behring 350万美元的Hemgenix，我们惊叹于不断刷新的“全球最贵药物”纪···

近日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neova···

12月19日，纽福斯生物宣布，该公司第二款眼科基因治疗药物NFS-02获美国FDA新药临床试验许可，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变。根据纽福斯生物新闻稿，NFS-02注···

51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···