“基因编辑药物从体外的细胞治疗往直接体内治疗过渡的过程中，对递送载体提出了更高的要求，递送载体成了体内基因编辑药物临床应用的关键限速步骤。” “这一系统在细胞靶向···

脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速···

谈起基因编辑，就不得不提及大名鼎鼎的CRISPR/Cas系统。这一技术源自于人类向细菌的学习，其大致原理为，在CRISPR RNA（crRNA）的引导下，与之结合在一处的Cas蛋白能够找到···

导读：如果能够将特定的蛋白质输送到特定的细胞类型中，将为生命科学研究以及疾病治疗提供巨大的潜力。然而，试图靶向感兴趣的细胞类型和能够将所选择的蛋白质跨细胞膜运输···

如果把细胞比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是其内部大大小小的齿轮，它们是生命活动的主要执行者，发挥着生命基石般的关键作用。而蛋白质结构是其功能的基础，如果我们···

CD3δ严重联合免疫缺陷（SCID）是一种危及生命的先天性免疫缺陷，是由常染色体CD3D基因的双等位基因突变引起的。CD3δ对于T细胞受体（TCR）的组装至关重要，因此，缺失CD3δ···

美国FDA在几年前曾预计，“到2025年，FDA每年将批准10-20款细胞和基因疗法。”麦肯锡近期的一份报告则基于管线进展做出更大胆的预测：“仅在2024年，预计将有多达21种细胞疗···

首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监督管理局(FDA)仍···

β-地中海贫血是一种由于血红蛋白β链基因（β珠蛋白）异常引起的单基因遗传病。重型β-地贫患者严重缺乏或者不表达β-珠蛋白，导致成人血红蛋白（HbA）不足以及游离α-珠蛋···

近年来，基因治疗一直是头条新闻，部分原因是生物技术的快速发展使医生能够进行此类治疗。从广义上讲，基因疗法是通过调整细胞DNA的内容或表达来治疗或预防疾病的技术，通常···

导读：众所周知，称为癌基因的癌症相关基因会刺激细胞生长和分裂，从而导致肿瘤膨胀和扩散。但是现在，斯坦福大学的研究人员发现，一种名为MYC的臭名昭著的癌基因在掩盖免疫···

越来越多的研究表明，细菌是肿瘤微环境的一部分，肿瘤中特殊的低pH、坏死和免疫排斥等环境，能够支持一些细菌的生长，同时阻止免疫系统清除这些细菌。这使得科学家们开始思···

3 月 18 日消息，武汉科技大学科研人员利用高度通用的 CRISPR 基因编辑形式，让患有视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）的小鼠重新恢复了视力。小课堂：视网膜色素···

CAR-T细胞疗法是由每个患者自己的T细胞通过基因工程改造而来的，从患者血液中收集T细胞，在实验室中改造和扩增，然后作为一种“活细胞药物”重新输回患者体内。宾夕法尼亚大···

UMD 研究人员探索开启、关闭破坏性皮肤病的条件。 皮肤病皮肤利什曼病主要折磨世界各国的经济弱势群体，包括儿童。UMD 的一位基因组学家正在与南美洲的合作伙伴合作，开发一···

“今天我能站在这里，证明奇迹仍在发生。”——Victoria Gray女士（首批使用CRISPR基因编辑疗法的患者之一）近日，科学家们在伦敦齐聚一堂，参加第三届人类基因组编辑国际峰···

近期，第三届人类基因组编辑国际峰会在伦敦如期进行。全世界的基因工程专家们共襄盛举，一同探讨基因编辑技术的前景和风险。聚光灯下，一位健康自信、神采飞扬的女士穿过人···

胎儿骨骼异常临床表型复杂多样，导致异常的原因更是扑朔迷离。为了揭秘胎儿骨骼异常的层层迷雾，医学遗传中心科研团队利用NGS技术成功解码胎儿短肢畸形的基因密语。 Key po···

目前，在免疫学基础研究、以及免疫细胞治疗上，免疫细胞的基因编辑工具都起着极大的作用。过继性细胞治疗，是近十年来兴起的新型肿瘤免疫治疗手段，并呈现出快速发展的趋势···

受最近批准的鼓舞，基因治疗领域面临着关键的一年，可能会带来新的治疗方法，也会带来更多的挑战。在3月底之前的某个时候，一名患有遗传性血液疾病β地中海贫血的患者将接受···