一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

2023年4月14日11点47分，随着一声响亮的啼哭，一名健康女婴诞生。这是全球首例应用胚胎植入前单基因遗传学检测（PGT-M）技术，剔除表观遗传印记基因IGF2致病突变并成功诞下···

4月14日11时47分，随着一声响亮的啼哭，一名具有非凡意义的女婴诞生了。这是全球首例应用胚胎植入前单基因遗传学检测（PGT-M)技术剔除表观遗传印记基因IGF2致病突变并成功诞···

天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新2岁时被确诊为血友病，先后经历了无药可治、输血浆制品、注射凝血因子的治疗方式。现在，基因疗法为基本治愈血友病带来了希望。血···

基因治疗作为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。近年来国家和各级政府持续出台鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，本文对基因治疗行业的发展现状进行···

曾几何时，2021年的国家医保谈判场面令人历历在目，治疗脊髓性肌萎缩症的天价罕见病药诺西那生钠大幅降价成功进入医保（渤健的诺西那生钠单针价格由谈判前的69.97万元降至谈···

要说我们最怕在医院查出什么疾病，莫过于癌症了，当得知自己患了癌症的时候，往往就等同于已经宣判了“死刑”，在大多数人的眼前，癌症就是绝症，得了癌症就要慢慢等死，其···

基因疗法（gene therapy）是以改变人遗传物质（DNA）为基础的一种生物医学治疗手段，通过一定方式将人正常基因或具有治疗作用的DNA片段导入人体细胞，以矫正、置换或阻断致···

染色体异位形成融合基因以及融合基因表达是儿童、青少年和年轻成人（adolescent and young adult，AYA）急性髓系白血病（AML）的一大特征，例如最常见的染色体异位t(8;21)(···

在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋白递送方法。这种方法经编程后可将···

基因编辑技术在经历的多年的研发后，正在逐步从实验室走向临床。周六，全球首个体内CRISPR基因编辑技术的临床数据公布，初步显示了该技术的安全性和有效性。这项研究的结果···

躺在病床上的小男孩康纳·赫斯（Conner Hess）在前不久刚接受了一场干细胞移植手术，用于治疗他刻在基因密码中的疾病——脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）。小康纳的母亲里···

2019年末，南方科技大学副教授贺建奎因“基因编辑双胞胎婴儿”事件获刑三年，如今距离这对双胞胎出生已过去5年。 不久前贺建奎在牛津大学会议上发表演讲时表示，两个孩子健···

“从全球来看，细胞与基因治疗领域市场规模呈稳步增长态势。”在近日举办的第十二期中国药谷院士专家大讲堂上，与会专家表示，我国细胞与基因治疗领域研发与应用正加速崛起···

继小分子、大分子、靶向治疗之后，细胞基因治疗已成为新一代肿瘤精准疗法的重磅领域，但却面临着生产成本高、产品或技术质量具有不确定性，以及如何提高治疗成功率的难题。···

导读：染色体重排产生的致癌融合基因是儿童癌症的罪魁祸首,致癌融合基因能够定义癌症类型并预测结果，同时也贯穿了整个治疗过程，也可以成为理想的治疗靶点。然而，人们至今···

一、基因治疗的理念与发展 基因治疗是将外源性的正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。1972年，美国生物···

“15年前我的孩子出生时，基本上没有临床试验。虽然有学术研究，但这些成果并没有转化为临床应用。现在，我们正在探索许多不同的途径，从长远来看，这将使我们有非常多互补···

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物···

CRISPR Therapeutics的CRISPR /Cas9基因编辑技术的受益产品将是Vertex的临床前低免疫干细胞衍生的胰岛细胞产品，这将是Vertex的第三个糖尿病细胞疗法。Vertex希望调整基因组···