幸福的家庭都是一样的，不幸的家庭各有各的不幸。1986年Sharif Tabebordbar出生时，父亲Jafar已经32岁。彼时Jafar已经出现了肌肉萎缩疾病的症状，走路跌跌撞撞，经常失去平···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

“基因治疗的制造，特别是载体的制造，已成为决定新疗法商业和临床成功的关键因素。”细胞和基因治疗（CGT）作为全球新兴的生物医学领域，主要利用人体自身的细胞，通过改变···

在离开传奇生物（LEGN.US）不到一年后，范晓虎博士再次创业。这一次，他选择南下，在深圳创立了 Wondercel Therapeutics（中文名：湾岛细胞），并在今年 2 月完成了近亿元的···

转基因活体小鼠模型对许多领域的生物医学研究产生了巨大的影响，包括肿瘤学、神经生物学、遗传性遗传疾病和传染病。这些研究通常需要转基因的组织特异性表达，以更好地反映···

“美国食品药品监督管理局（FDA）生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加快基因疗法的批准，包含促进生产效率、确认加速批准法规途径、联合其他监管机构、启动第二代···

我们对促癌基因的认知，又要刷新了。 今天，由哈佛医学院Po-Ru Loh和Ronen E. Mukamel，以及MIT-哈佛大学博德研究所Steven A. McCarroll和Robert E. Handsaker领衔的研究团···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

造血干细胞（HSC）存在于我们的骨髓中，它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植（HSCT），是用健康的造血干细胞替代患病的造···

1990年，人类基因组计划正式启动。这个被誉为生命科学“登月计划”的人类科学史上的伟大工程，旨在测定组成人类基因组DNA中30亿个碱基对的序列，从而破译人类的遗传信息。伴···

每月输血、每日服药……β地中海贫血患者有望摆脱这种“望不到头”的治疗，获得治愈！近日，广东省首例运用RM-001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林（化名）从中山大学孙···

Shankar Ramaswamy告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。 日前，一家基因治疗初创公司Kriya ···

医生对安东尼奥眼睛进行染色后，在蓝光下检查他的眼睛是否出现更多溃疡。图片来源：物理学家组织网据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴···

三年前，浙江大学良渚实验室俞晓敏研究员接收了一个名为丫丫（化名）的女童患者，她患上了一种疑难症状，关节反复肿痛 10 年余导致跛行，不仅不能跑步，甚至连起身和走路都···

摘要：男子在接受了不含已知可阻断病毒的基因突变的骨髓移植后，其艾滋病毒感染处于长期缓解中。据法新社7月19日报道，一名被称为“日内瓦患者”的男子在接受了不含已知可阻···

据英国《新科学家》周刊网站7月10日报道，一种基因疗法令患有一种罕见全色盲的人能够隐约看到红色。在一项小型试验中，那些以前只能识别灰色调的人可以从较暗的背景中分辨出···

近日获悉，丽山国际细胞医学产业园细胞与基因治疗CDMO平台启用并获得数千万元订单。这是山东省首个规模化的GMP级细胞与基因治疗CDMO平台，标志着济南在高端生物医药领域又迈···

特定的麻醉剂，也会诱发并发症，恶性高热就是其中一种。7月19日，记者上海第九人民医院获悉，该院近日接诊了一名8岁的湖北男孩川川（化名），他因重度双眼先天性上睑下垂，···

第一项研究使用CRISPR技术，把阿尔茨海默病小鼠的APP基因末端剪掉一小部分，发现β-淀粉样斑块和相关炎症标志物的数量减少，还看到了神经保护APP的增加，最重要的是，小鼠的···

基因治疗，是一种利用基因载体将外源的正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷/异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的的技术。基因治疗的成功实施离不开基···