国食品和药物管理局 (FDA) 将其组织和先进疗法办公室 (OTAT) 提升并重组为生物制品研究和评估中心 (CBER) 内的“超级办公室”，以满足其不断增长的需求细胞和基因治疗工作量···

2月1日消息，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。根据至善唯新新闻稿介···

细胞外囊泡(EV)被认为是用于各种基因治疗的有前途的运载工具。它们是相对惰性的、非免疫原性的、可生物降解的和生物相容的。至少在啮齿动物中，它们甚至可以通过具有挑战性···

过去十年，是基因编辑快速发展的十年。基因编辑技术以及CRISPR工具已经深刻地改变了生物学研究，基因编辑技术，可能帮助人类解决某些生物难题，甚至辅助治疗相关疾病。不过···

近年来，细胞与基因治疗产业作为生物医药领域极具发展潜力的赛道之一，是全球多国重点扶持的新兴科技领域，也是生物医药技术方和资本方重点关注的对象。细胞与基因治疗疗法···

携带ALDH2基因突变的人在喝酒或饮用含酒精饮料时，会出现面部发红的症状。这是因为，ALDH2基因突变导致乙醛脱氢酶2的活性大大降低，从而导致酒精的中间代谢产物乙醛的积累，···

2023年1月28日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，公司的自主研发眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床···

基因治疗领域方兴未艾，中国初创公司正在这一生物技术的前沿赛道与全球的领跑者竞逐。 1月28日，上海辉大基因宣布，公司自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食···

细胞疗法开启了⼈类癌症免疫治疗的新时代，使癌症治愈变成了可能。近年来获批上市的CAR-T疗法是采集病⼈⾃身的T细胞，在体外利用基因重组进行改造成表达嵌合抗原受体（Chim···

导读基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条热门新赛道。本文对···

1965年，美国科学家罗伯特·霍利（Robert W. Holley）首次分离了转运RNA（tRNA），并阐明了其序列与大致的结构，并因此获得了1968年的诺贝尔生理学或医学奖。 根据中心法则···

当Rylae-Ann Poulin一岁时，她不像其他同龄孩子那样爬行或咿咿呀呀。一种罕见的遗传疾病使她甚至无法抬起头。她的父母晚上轮流把她直立起来，这样她就可以舒适地呼吸和睡觉···

在大约3个月大的时候，Rylae-Ann Poulin开始出现类似于癫痫发作的症状——例如眼睛向后翻、肌肉紧张、以及进食后液体可能进入肺部等等。经过详细检查后，Poulin 被确诊患有···

图注：来自MIT News1970年，基因治疗的概念初次问世，即替换和修复单个的致病基因。在此基础上，科学家开发出了不同的方法纠正或影响基因功能，并且将这些技术运用到血液病···

肺癌的靶向治疗使不少肺癌病人成为真正的慢性病患者，针对肺癌的靶向药吉非替尼问世已经十几年，在肺癌治疗史中可以称为里程碑式的事件。这十多年间，各种靶向药层出不穷，···

"从基因编辑到基因治疗:未来的医学革命" 指的是基因编辑技术和基因治疗技术对医学领域带来的巨大影响。这些技术可以让我们编辑和修复基因，从而解决许多疾病。基···

基因科技的应用取决于底层逻辑而这个底层逻辑就是：除了外伤，一切疾病都与基因有关可以说，引发疾病的根本原因有三种：(1)基因的后天突变(2)正常基因与环境之间的相互作用···

去年，Verve Therapeutics开始了CRISPR治疗的首次人体试验，可以使大多数人受益 - 这是一个信号，表明基因编辑可能已经准备好成为主流用于高胆固醇的 CRISPR 是《麻省理工学···

导读 2022年12月19日，Pierre Fabre和Atara Biotherapeutics共同宣布，全球首个同种异体T细胞疗法Ebvallo（Tabelecleucel）获得欧盟委员会批准，用于治疗至少接受过一次治疗···

导读：免疫检查点抑制剂是增强免疫系统对各种癌症的反应的重要药物，但一些患者的癌细胞不受药物影响或在治疗期间产生耐药性。1月12日，由麻省总医院（MGH）、麻省理工学院···