1、细胞基因疗法技术领先1.1 细胞基因疗法介绍细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称 CGT，不包括未经基因修 饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体···

昨日，全球首个血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发，使用腺相关病毒5（AAV5）载体递送表达凝血因子Ⅸ（FIX）Pa···

11月23日，康弘药业发布公告，子公司弘基生物于美国时间 2022年 11 月 22 日收到美国食品药品管理局(FDA)准许 KH631 眼用注射液在美国开展I期临床试验。 在眼科疾病中，年龄···

精简的工作流程旨在进一步推动靶向癌症和阿尔茨海默病等疾病的新型疗法研发 珀金埃尔默日前推出了即用型腺相关病毒载体(AAV)检测试剂盒，以更好地支持研究人员针对各种重大···

2022年11月10日，《科学》杂志（Science）的新闻栏刊登了一条信息[1]：一名27岁杜氏肌营养不良症患者在一项新型基因编辑试验中死亡。虽然信息披露尚不充分，但许多科学家认···

即便是最伟大的造物主，工作也有出错的时候。体现在人类身上，造物主无意间搞错的一个基因，就可能给一个人带来终生的疾病折磨。好的一点是，人类向来有逆天改命的野心。一···

全球基因治疗已然起步，近年国内基因治疗公司频频出现，国内基因治疗发展到什么阶段了？我们研究了国内60余家基因治疗公司的基本情况，从公司成立、融资、技术布局、管线进···

随着近年来Luxturna、Zolgensma、Zynteglo等疗法的不断获批上市，基因治疗正逐渐走向人们的视野并引起市场越来越多的关注。据EvaluatePharma和BCG分析，全球基因治疗市场预···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···

基因治疗（gene therapy），是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗属于生物医学中技术壁垒高的分类之一，主要治···

基因治疗市场爆发！2025年市场规模将超305.4 亿美元2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，不断取得突破性进展。特别在2017年以后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T···

国内头部基因/细胞治疗创新药企业传奇生物举办了2022年研发日活动，对自己的研发进展及创新布局进行了全面介绍。 可以说，传奇将自己未来的发展路径规划得非常清晰，一方面···

以色列特拉维夫大学开展的一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。这项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进···

以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致···

研究人员正是通过腺相关病毒精准地将中和抗体序列引入B细胞基因组中的特定位点，以达到完全在体内完成基因改造过程的目的，避免了传统改造过程中的B细胞体外培养、基因编辑···

即便是最伟大的造物主，工作也有出错的时候。体现在人类身上，造物主无意间搞错的一个基因，就可能给一个人带来终生的疾病折磨。 好的一点是，人类向来有逆天改命的野心。一···

近年来，基因治疗一直是一个热门的医疗话题，并且得到了广泛的商业认可，但目前的基因疗法大多是应用病毒作为载体来传递基因，存在多种潜在的危险因素，因此阻碍了基因疗法···

要说最近几年里，针对哪个位点的靶向治疗药物最让人欣喜，那奇点糕会毫不犹豫投票给对抗“最强癌基因”——KRAS的小分子靶向药。毕竟KRAS基因突变频率较高的胰腺癌、结直肠···

基因治疗与基因编辑治疗，作为一种新型的生物技术，目前国内外企业、研发机构、高校等都在做不断的探索与应用。随着基因治疗临床试验的不断开展和药物的陆续获批，自2016年···

基因是一个神秘的领域，它控制着我们的高矮胖瘦，美丑甚至生老病死，那它可以通过基因修复技术改变吗。以前不可以，但现在我们看到了希望。 2022年4月，由国际科学家团队（···