曾几何时，2021年的国家医保谈判场面令人历历在目，治疗脊髓性肌萎缩症的天价罕见病药诺西那生钠大幅降价成功进入医保（渤健的诺西那生钠单针价格由谈判前的69.97万元降至谈···

基因编辑是一种革命性的技术，可以对DNA进行精确的修改。这项技术在生命科学领域引起了广泛的关注，并在治疗疾病和改善人类生活方面具有巨大的潜力。本文将介绍基因编辑的技···

染色体异位形成融合基因以及融合基因表达是儿童、青少年和年轻成人（adolescent and young adult，AYA）急性髓系白血病（AML）的一大特征，例如最常见的染色体异位t(8;21)(···

以“细胞基因治疗与再生医学产业发展”为主题的2023年第2期（总第12期）中国药谷院士专家大讲堂日前举办。业内专家普遍认为，近年来，在技术、政策、市场等驱动下，作为一种···

在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋白递送方法。这种方法经编程后可将···

人类基因编辑 人类基因编辑是指使用现代生物技术工具，对人类基因组进行修改、删除、替换等操作的行为。这个技术可以被用于治疗基因疾病、改善人类健康，但也存在着伦理和道···

基因编辑技术在经历的多年的研发后，正在逐步从实验室走向临床。周六，全球首个体内CRISPR基因编辑技术的临床数据公布，初步显示了该技术的安全性和有效性。这项研究的结果···

2019年末，南方科技大学副教授贺建奎因“基因编辑双胞胎婴儿”事件获刑三年，如今距离这对双胞胎出生已过去5年。 不久前贺建奎在牛津大学会议上发表演讲时表示，两个孩子健···

“从全球来看，细胞与基因治疗领域市场规模呈稳步增长态势。”在近日举办的第十二期中国药谷院士专家大讲堂上，与会专家表示，我国细胞与基因治疗领域研发与应用正加速崛起···

继小分子、大分子、靶向治疗之后，细胞基因治疗已成为新一代肿瘤精准疗法的重磅领域，但却面临着生产成本高、产品或技术质量具有不确定性，以及如何提高治疗成功率的难题。···

导读：染色体重排产生的致癌融合基因是儿童癌症的罪魁祸首,致癌融合基因能够定义癌症类型并预测结果，同时也贯穿了整个治疗过程，也可以成为理想的治疗靶点。然而，人们至今···

一、基因治疗的理念与发展 基因治疗是将外源性的正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。1972年，美国生物···

在药明康德子公司药明生基临港基地关闭的消息被传出后，有关细胞基因治疗(CGT)市场前景的话题备受关注。近日，市场传出“药明康德子公司药明生基临港工厂关闭，裁员数百人”···

近日，一家美国眼科疾病基因治疗初创公司Vedere Bio II宣布，由于在临床前试验中未达到预定的试验标准，公司经综合考虑，决定停止运营。 Vedere Bio II 董事长、Atlas Vent···

4月3日下午，被誉为“中国药谷”的北京大兴生物医药产业基地举办院士专家大讲堂。中国科学院院士、厦门大学生命科学学院教授林圣彩，俄罗斯工程院外籍院士张丹以及来自国内···

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物···

“基因编辑药物从体外的细胞治疗往直接体内治疗过渡的过程中，对递送载体提出了更高的要求，递送载体成了体内基因编辑药物临床应用的关键限速步骤。” “这一系统在细胞靶向···

脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速···

谈起基因编辑，就不得不提及大名鼎鼎的CRISPR/Cas系统。这一技术源自于人类向细菌的学习，其大致原理为，在CRISPR RNA（crRNA）的引导下，与之结合在一处的Cas蛋白能够找到···

导读：众所周知，称为癌基因的癌症相关基因会刺激细胞生长和分裂，从而导致肿瘤膨胀和扩散。但是现在，斯坦福大学的研究人员发现，一种名为MYC的臭名昭著的癌基因在掩盖免疫···