在药明康德子公司药明生基临港基地关闭的消息被传出后，有关细胞基因治疗(CGT)市场前景的话题备受关注。

近日，市场传出“药明康德子公司药明生基临港工厂关闭，裁员数百人”的消息。对此，药明康德近日在投资互动平台回应称，“在临港的基地由于业务调整需要，过程当中涉及到大约50名员工，涉及员工占公司员工总数约0.12%，不涉及其他部门。”同时，药明康德强调，此次调整不会对药明生基的整体运营产生影响。此外，有消息称主要调整的业务板块为“商业化生产”，工艺开发板块则依旧保留。

药明康德也表示，我们相信此次调整将更好地帮助公司优化运营效率。公司将始终秉承“客户第一”的核心价值观，通过独特的CTDMO业务模式，助力全球客户加速新药研发进程， 推动更多细胞和基因创新疗法早日上市，造福全球病患。

谈及细胞基因治疗CDMO市场前景，有药企高管在接受21世纪经济报道记者采访时表示，在临床治疗领域，细胞基因治疗肯定是会成为越来越主流的治疗方式，但当前行业发展还处于比较前期的阶段。细胞基因治疗是一个技术复杂，生产成本高，相对个性化的治疗手段，对于患者的可及性和未来整个市场的规模还存在一些不确定性。如此，CDMO行业也是机遇与挑战并存。

“目前我们看到药物研发创新，单纯的跟随已经不再是未来发展趋势，原创或者源头创新是更多制药人想要做的事情，细胞和基因治疗这些领域进入了高速发展期，也为源头创新提供了大好时机。”该药企高管说，基因治疗是未来的方向，现在也是这个行业最好的时代。它的安全性是不需要担忧的，因为这些局部性的问题会一个一个通过研究、开发和应用来解决。


CGT高度依赖CDMO

近年来，细胞和基因治疗成为全球生物医药市场中的热门赛道，受到资本市场的热捧。基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。也是在巨大的市场潜力之下，基因治疗药物全球商业化进程持续加快。

中金企信国际咨询分析指出，按基因治疗试验所处临床阶段，全球约39%临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。如此，据FDA在2019年的声明，预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个基因治疗产品。总体上，基因治疗产业发展前景将长期向好。

在国内，基因治疗领域也备受关注。随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”“十四五”规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，产业投融资不断增加，市场规模持续增长。

根据药明康德2022年财报，细胞及基因疗法CTDMO业务实现收入13.08亿元，同比增长27.4%。报告期内，公司持续加强细胞及基因疗法CTDMO服务平台建设，为68个项目提供开发与生产服务，其中包括50个临床前和临床I期项目，10个临床II期项目，8个临床III期项目(其中2个项目已提交上市申请，2个项目处于上市申请准备阶段)。

从财报数据上，站在基因治疗产业风口，目前药明康德细胞及基因疗法CTDMO业务正处于增速发展阶段，但传出的业务调整消息也让不少人对细胞及基因疗法的发展前景报以担忧，在产能、技术、商业化等挑战下，细胞及基因疗法如何正向发展？

源健优科创始人、CEO何映珂曾在接受21世纪经济报道记者采访时表示，细胞基因治疗行业在发展过程中间肯定会有起伏，最近几年，随着我们对人类基因组的深度研发和医疗手段的发展，人类对于健康水平的需求变得更加个性化，细胞基因治疗是这个大趋势下开发的最新技术，是我们个性化需求的一个应答，如此，全球在细胞基因治疗行业里面的投入非常大，不少产品实现了上市，为患者带来了福音。

“细胞基因治疗涉及的技术知识领域十分宽广，产品种类多、规模相对小，不少公司只掌握部分技术。加上监管要求复杂，如果要从研发走向生产上市，实现全流程覆盖，背后的资金、时间以及人才需求很大。采用CDMO外部是细胞基因治疗产业的一个主要趋势。”何映珂说。

据弗若斯特沙利文分析，2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。

站在细胞基因治疗产业风口，光大证券分析认为，随着CDMO公司对工艺的不断优化，细胞基因治疗成本会快速下降，提高CGT药物可及性，进一步快速推动CGT药物渗透率，有利于CGT CDMO的快速发展。如此，看好在质粒、病毒、细胞生产上具有独特技术平台的公司。

安永大中华区生命科学与医疗健康行业联席主管合伙人吴晓颖此前也在接受21世纪经济报道记者采访时表示，CAR-T细胞基因治疗就是指将外源的这些遗传物质能够导入白细胞，通过一定的操纵基因的表达或者修饰达到治疗疾病的新兴的治疗方式，具有一次治疗，长期有效，甚至是可以从根源上治愈疾病等潜力。但不同于传统药物的开发，CGT研发型企业重度依赖专业的CDMO企业的助力。CDMO可以从上游的试剂、设备、产品工艺的开发，以及后续产业化和商业化，提供端到端的解决方案。


亟待突破的多方桎梏

在CGT CDMO赛道从来都不缺入局者。

例如，药明康德近年来通过收购OXGENE、新建海外基地等涉足基因治疗领域，目前在美国已有较大规模基因治疗CDMO业务；博腾股份近年在苏州投产“基因与细胞治疗CDMO”平台，将其CDMO由小分子覆盖到基因治疗领域；近日，高腾生物宣布其CGT CDMO平台项目已进入调试验收阶段，其中，病毒原液生产车间已完成全面调试验收，正式投产。

不过，CGT除了高度依赖CDMO行业的发展外，这一赛道的市场前景也堪忧，特别是细胞基因治疗行业也存在发展不及预期的风险。根据业内人士总结，关于细胞基因治疗领域存在的相关壁垒主要有三方面关键问题：一是载体递送工具，二是目的基因，三是临床方面。具体而言：

首先，病毒载体方面，最大的问题就是大规模的商业化生产。不管是AAV病毒还是其他的慢病毒，生产费用是很高的。有些原辅料在质量标准方面还有待于进一步提高，生产工艺方面还有一些不太完善的环节，大规模商业化发展是大家接下来要攻克的一个问题。

其次，基因编辑方面，不仅要求靶点的特异性，还要求对基因编辑的精确度。要做一个基因编辑，要避免脱靶效应，需要关注到临床安全或者治疗效果的问题。这就需求我们有一个特异精准的基因编辑工具，在这方面的基础研究很受青睐，创新技术不断涌现，我国在这方面也发展很快。

此外，临床上的差别，目前细胞基因治疗无论是在研或是批准的项目，大部分还属于罕见病领域，目前我国对罕见病的社会广泛认知度有待提高，资金支持度也有待加强。

“2020年以来，细胞与基因治疗的CDMO受到了资本的青睐和布局，但是产业链最上游的核心技术，包括试剂、高端设备，依然是被国外所掌握的，我们认为国产化是一个必然的趋势，但是最底层的技术突破是需要时间。”吴晓颖说。

另外，细胞与基因治疗产业的产能问题也成为业内关注的热点话题。以CAR-T为例，国内开展临床研究很多，但在中国上市并获得商业化的产品只有复星凯特与药明巨诺，这也反映出研究与产出的不平衡。

另据沙利文统计，截至2022年11月底，国家药监局已批准超过200个细胞基因治疗新药临床试验许可(IND)，但仅少数推进至注册临床II期或关键性临床研究阶段。细胞基因治疗药物的适应症分布也集中癌症领域，如何在竞争中脱颖而出，快速推进注册临床研究并实现未来商业化成功是众多企业需要思考的重要问题。

也有证券机构医药行业分析师也对21世纪经济报道记者表示，从研发管线来看，医药行业约有13%的产品是属于细胞基因治疗，但是现有产品数量不足1%，该行业还处于快速增长阶段，这是继小分子和大分子之后的一个跨时代大品类。例如，我们也需要注意，CAR-T产品想要做大，在新的适应症以及工艺创新上还需进一步突破。

谈及公司细胞治疗产品奕凯达的商业化布局问题，复星医药董事长兼首席执行官吴以芳近日对21世纪经济报道表示，目前，CAR-T的治疗费用依旧很高，提高患者的用药可及性依旧是一大方向。此外，接下来，如何拓宽CAR-T的市场应用前景也需要进一步关注，行业需要进一步在血液瘤的基础上探索实体瘤领域的发展可能。另外，CAR-T在神经免疫性疾病领域进一步挖掘市场潜力也成为一大方向。

从技术方面来看，要形成产业化、商业化，何映珂也介绍，有两个重点：一方面，从生物医学角度，要能够解决问题，如何治疗相关疾病？载体的选择是不是足够好？是否对于更多患者更加可及，并且能够更快的帮助到患者？这需要从生物医学基础研究的角度去推进，这也是为什么行业上游的科研机构或者生物科技公司，需要发展特殊的技术平台；另一方面，从工业化、产业化的角度，CDMO如何把这些前期的研发成果转移到工业化上来？这方面也需要生物科技企业间进行全方位的合作，找出一些产业上可以突破的方向。例如，如何通过自动化的技术把个性化的产品，更加自动化地生产出来。

“一个好的CMC流程会大大加速产品的开发，对于生物制药产业来说，过程本身就是一种产品。” 何映珂说。