6月22日，又一款“天价”药物获FDA加速批准上市：治疗杜氏肌营养不良的Elevidys，定价320万美元。 与以往一样，这款价格惊人的药，属于基因治疗药物。其原理，是将外源正常···

复旦大学附属肿瘤医院近日传出消息：该院大肠外一科徐烨教授联合精准肿瘤中心胡欣教授，成功绘制出迄今国内最大规模的结直肠癌基因组变异图谱，揭示了中国人群结直肠癌基因···

基因编辑和基因治疗是一种目前正在快速发展的新兴技术，具有广阔的前景和展望。 一、背景调研 为了更清楚的了解基因编辑和基因治疗的发展趋势，小编进行对其进行了背景调研···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”），是一种累及上运动神经元和下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的慢性进行性神经系统变性疾病。ALS致残、致死率高，理清···

身体调控体重的一种方法是使用由脂肪组织产生的瘦素（Leptin）。身体中脂肪组织越多，产生的瘦素就越多。瘦素到达大脑并将体内储存的脂肪量“告知”特定神经元，大量瘦素意···

将致病基因更换成健康基因，或是对损坏的基因进行修复，从而“一劳永逸”地解决难以治愈的某种基因导致的疾病，这就是正在从科学研究走向临床应用的基因治疗。随着最近几十···

据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必···

聚焦前沿领域，联动医产学研。由上海市生物医药科技发展中心主办的第25届上海国际生物技术与医药研讨会今天开幕。本届大会主题为“发挥创新策源优势、打造研发经济高地”。···

眼看着自己被亲人遗忘，却无能为力……因患者基数庞大、病理机制未明、病变不可逆，阿尔茨海默症一直是令不少人谈之色变的顽疾。 近日，香港科技大学（以下简称港科大）宣布···

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···

2023年3月7日，国产MET抑制剂谷美替尼（SCC244）获NMPA（国家药品监督管理局）批准上市，用于MET外显子14跳变（MET ex14+）的局部晚期/转移性非小细胞肺癌的治疗。自2002年···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

尽管近年来治疗方法有所改进，但晚期黑色素瘤患者的生存预后仍然有限。晚期黑色素瘤患者中约有60%会发生脑转移。虽然放疗、靶向治疗、手术等多学科治疗手段已被用于治疗黑色···

随着人类科学技术的不断进步与发展，细胞治疗、基因治疗、基因编辑等多种创新疗法所对应的疾病治疗手段和新药研发开始步入世界舞台。其中基因治疗及基因编辑技术领域近年来···

“基因治疗主要模式分为两种，一个是基因载体，一个是细胞治疗，CAR-T是细胞与基因治疗的一种，全球最昂贵的一款药Hemgenix，每剂350万美元，同样是由CSL Behring和uniQure···

“细胞基因治疗近年来发展迅速，成为国际科技竞争的未来焦点，这一新型治疗模式在行业整体遇冷中逆流而上，在资本寒冬下仍有很高热潮。与普通治疗相比，细胞治疗疗效显著提···

70年前，科学家发现了DNA双螺旋结构，将生物学研究带入分子时代。30年前，我们开启了人类基因组计划，美、英、日、法、德、中6国科学家历经多年努力，共同绘制完成人类基因···

“基因治疗主要模式分为两种，一个是基因载体，一个是细胞治疗，CAR-T是细胞与基因治疗的一种，全球最昂贵的一款药Hemgenix，每剂350万美元，同样是由CSL Behring和uniQure···

近日，能科达（上海）干细胞研究中心有限公司（以下简称：能科达）在外高桥生物医药精装实验室（U-LAB）开幕。依托U-LAB，能科达将集合顶尖生物医学领域专家团队，持续探索···