尽管细胞和基因治疗行业在过去几年经历了显著增长，一些基因疗法和CAR-T细胞疗法已获得批准，但事实仍然是它仍然是一个非常年轻的行业。基于活细胞的治疗作为威胁生命的疾病···

8月23日，中南大学湘雅医院神经内科微信公号发文介绍，该院完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究受试者给药与初步随访：治疗后4周，受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时···

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。 其发病机制是由于尿···

8 月 16 日，上海市委副书记、市长龚正主持召开市政府常务会议。其中，会议 原则同意加快合成生物创新策源、打造高端生物制造产业集群，以及促进基因治疗科技创新和产业发展···

众所周知，喝酒有害健康，许多研究表明，酒精是一种致癌物，喝酒与包括癌症在内的一系列伤害和疾病有关。2018年8月，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》发表了一项对全球195个国家···

对于失去异基因造血干细胞移植机会但又有根治需求的β-地中海贫血患者，基因编辑技术是新希望。它无需配型，移植后不需要吃抗排斥药。但该疗法的实践也就两三年时间，至少需···

1998年，安德鲁·法厄（Andrew Z. Fire）等人在秀丽隐杆线虫中进行反义RNA抑制实验时发现，经过纯化的双链RNA能够高效地特异性阻断同源基因的表达，他们把这一现象命名为RN···

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治···

对于多数肿瘤患者和家属来说，提到肿瘤药物治疗，都知道要做基因检测，但随之而来的是患者的迷茫与困惑。什么样的产品是适合我的？涵盖的基因越多越好么？市面上的基因公司···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

“基因治疗的制造，特别是载体的制造，已成为决定新疗法商业和临床成功的关键因素。”细胞和基因治疗（CGT）作为全球新兴的生物医学领域，主要利用人体自身的细胞，通过改变···

在离开传奇生物（LEGN.US）不到一年后，范晓虎博士再次创业。这一次，他选择南下，在深圳创立了 Wondercel Therapeutics（中文名：湾岛细胞），并在今年 2 月完成了近亿元的···

转基因活体小鼠模型对许多领域的生物医学研究产生了巨大的影响，包括肿瘤学、神经生物学、遗传性遗传疾病和传染病。这些研究通常需要转基因的组织特异性表达，以更好地反映···

细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法，具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前，政策加持，资本···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

本文利用“基因编辑婴儿”事件发生后第一时间开展的一项公众态度调查数据，细致探讨公众在该事件上的认知评价，尤其是对于基因编辑技术应用的态度。结果显示，公众对基因编···

造血干细胞（HSC）存在于我们的骨髓中，它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植（HSCT），是用健康的造血干细胞替代患病的造···

1990年，人类基因组计划正式启动。这个被誉为生命科学“登月计划”的人类科学史上的伟大工程，旨在测定组成人类基因组DNA中30亿个碱基对的序列，从而破译人类的遗传信息。伴···

每月输血、每日服药……β地中海贫血患者有望摆脱这种“望不到头”的治疗，获得治愈！近日，广东省首例运用RM-001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林（化名）从中山大学孙···

Shankar Ramaswamy告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。 日前，一家基因治疗初创公司Kriya ···