51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···

政策摘要：1.在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，对标国际通行做法和标准，率先尝试基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理，建立基因与细胞治···

#癌症#越来越多地被理解为是一种免疫功能低下的疾病，其异质性强调了对个性化细胞疗法的需求。人们对于癌症免疫疗法理解的加深引起包括免疫检查点抑制剂（ICI）、溶瘤病毒 ···

多年迟滞之后，基因疗法终于开始实现其愿景。来自澳大利亚眼科研究中心的Tom Edwards（左）正在实施一种基于病毒载体的基因疗法。Credit: Mathew Lynn/CERA在1972年一篇具有···

对于那些罹患1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的最严重患者，“好好爱他们，随时准备道别”曾经是医生最常给病儿父母开出的建议。令人动容的是，在基因疗法面前，人类第一次看到了···

一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称，这名女孩之前···

基因疗法和基因编辑疗法通过在患者体内长久表达治疗性基因或者永久改变基因组，有望通过一次性治疗，为患者带来长期疗效，甚至达到永久治愈的目标。然而，基因疗法和基因编···

沙特阿拉伯多元化国际企业阿吉兰兄弟控股集团与中国领先的基因科技企业贝瑞基因近日宣布，各自旗下的子公司已签署合资意向书，计划未来在沙特阿拉伯成立一家合资公司。该合···

随着人类基因组研究不断取得新进展，很多以往难以治愈的疾病迎来了新的治疗机会。基因治疗有望解决治疗领域未满足的医疗需求，并有望治愈某些遗传性疾病。随着研究工具和技···

据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技···

到2025年，浦东在细胞和基因治疗产业力争新增创新产品4-5个；培养基等关键材料基本实现国产化；若干专用科学仪器和关键设备工艺取得突破；产业规模达到100亿元以上。在这条···

今年的12月1日是第35个“世界艾滋病日”。自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短40多年间，艾滋病在全球肆虐，已成为重大公共卫生问题和社会问题，引起了世界卫···

能不能用基因疗法来治疗遗传性的阿尔茨海默病？往大脑里注入一针基因治疗包，然后致病突变就被抑制了，患者头脑清楚了……这种构想乍一听很疯狂，但确实有一组研究者正尝试···

“如果一定要得一种癌的话，我宁愿是甲状腺癌。” 不知从何时起这句话在肿瘤患者中间盛传。 甲状腺癌因为死亡率低、几乎不会影响寿命，被誉为“最善良的癌症” 但专家提醒：···

2022年12月5日，一家名为SonoThera的初创公司宣布完成了6075万美元的A轮融资，用于推进其超声引导的非病毒基因治疗平台。本次融资由ARCH领投，强生、Illumina、礼来、Verte···

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···

癫痫主要的特征为自发和间歇性惊厥，过度活跃的脑回路是癫痫背后重要的发病机制。在传统药物治疗或手术治疗的过程中，药物可扩散至整个大脑，但不能够针对性治疗过度活跃的···

据悉，北京赛赋医药研究院有限公司（以下简称“赛赋医药”）近日宣布完成约5亿元人民币D轮融资。本轮融资由国投创业、中国国有资本风险投资基金联合领投，太平医疗健康基金···

非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编辑（一个···

通过腺相关病毒（AAV）递送CRISPR基因编辑工具，为开发永久性逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。通过这种方式来靶向并敲入正常基因序列以恢复基因功能，而不用管突变类···