6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

随着人类科学技术的不断进步与发展，细胞治疗、基因治疗、基因编辑等多种创新疗法所对应的疾病治疗手段和新药研发开始步入世界舞台。其中基因治疗及基因编辑技术领域近年来···

“基因治疗主要模式分为两种，一个是基因载体，一个是细胞治疗，CAR-T是细胞与基因治疗的一种，全球最昂贵的一款药Hemgenix，每剂350万美元，同样是由CSL Behring和uniQure···

“细胞基因治疗近年来发展迅速，成为国际科技竞争的未来焦点，这一新型治疗模式在行业整体遇冷中逆流而上，在资本寒冬下仍有很高热潮。与普通治疗相比，细胞治疗疗效显著提···

70年前，科学家发现了DNA双螺旋结构，将生物学研究带入分子时代。30年前，我们开启了人类基因组计划，美、英、日、法、德、中6国科学家历经多年努力，共同绘制完成人类基因···

近日，能科达（上海）干细胞研究中心有限公司（以下简称：能科达）在外高桥生物医药精装实验室（U-LAB）开幕。依托U-LAB，能科达将集合顶尖生物医学领域专家团队，持续探索···

听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风···

5月22日，基因治疗公司Avrobio, Inc. (Nasdaq: AVRO)宣布，公司以8750万美元的价格将其用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞(HSC)基因治疗项目出售给诺华。 Avrobio将保留其···

研究人员在创新的策略中利用一种罕见而致命的疾病MOGS-CDG所产生的基因改变，奇妙地保护细胞免受病毒感染。这一发现可能为HIV/AIDS的治愈开辟新的途径。该研究由位于坦普尔···

近日，Krystal Biotech, Inc 宣布，一款基于单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 载体的基因疗法Vyjuvek已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于 6 个月及以上患有营养不良···

经过25年的投资，基因治疗药物的商业化进程已经发展到一个关键节点。随着基因治疗的逐渐成熟，生物制药企业必须制定相关策略，优化自身能力，帮助改善患者的健康状况，同时···

CRISPR基因编技术的出现和应用，为遗传疾病的治疗带来了前所未有的希望，近几年，我们也看到了CRISPR基因编辑在罕见遗传病、癌症、心血管疾病中的临床进展，让许多面临罕见···

Tessera Therapeutics公司今日在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告了其基因书写（gene writing）平台多个项目的临床前进展。最新数据显示，该公司的基因书写平台在···

SRP-9001加速批准优势微弱 此前，Evaluate Vantage在2023年预测报告中列出了2023年即将获批药物中最具销售潜力的10款药物和最有价值的10个临床项目 （见下图）。 Sarepta/罗···

一年前，和元生物顶着“基因治疗CDMO”第一股的光环登陆科创板，计划募集资金12亿元，实际超募至13.23亿元。发行价13.23元，上市首日上涨65.6%，最高涨至35.5元，历史最高市···

目前，细胞基因治疗（CGT）是最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，全球CGT行业市场规模自2016年起飞速增长。至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年···

英国是世界制药强国，与美国、日本并列世界三大药品研制中心，拥有2000多家制药公司，超过120,000名从业人员。据英国制药工业协会（ABPI）官网，英国不仅有葛兰素史克与阿斯···

基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引发的，通过基因疗法可以从本质上···

Sangamo Therapeutics，这家1995年成立的基因治疗先驱近来烦心事不少。 近日，Sangamo 宣布了战略调整计划，这也意味着公司要在美国裁员27%。通过业务和结构调整和其他计划···

凯辉基金旗下全球医疗基金正式宣布完成对英国基因细胞治疗CDMO企业Ascend Gene & Cell Therapies（以下简称“Ascend”）的A轮投资。该轮融资总额达1.175亿美元，其他参···