近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

“基因治疗的制造，特别是载体的制造，已成为决定新疗法商业和临床成功的关键因素。”细胞和基因治疗（CGT）作为全球新兴的生物医学领域，主要利用人体自身的细胞，通过改变···

在离开传奇生物（LEGN.US）不到一年后，范晓虎博士再次创业。这一次，他选择南下，在深圳创立了 Wondercel Therapeutics（中文名：湾岛细胞），并在今年 2 月完成了近亿元的···

转基因活体小鼠模型对许多领域的生物医学研究产生了巨大的影响，包括肿瘤学、神经生物学、遗传性遗传疾病和传染病。这些研究通常需要转基因的组织特异性表达，以更好地反映···

细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法，具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前，政策加持，资本···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

本文利用“基因编辑婴儿”事件发生后第一时间开展的一项公众态度调查数据，细致探讨公众在该事件上的认知评价，尤其是对于基因编辑技术应用的态度。结果显示，公众对基因编···

造血干细胞（HSC）存在于我们的骨髓中，它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植（HSCT），是用健康的造血干细胞替代患病的造···

每月输血、每日服药……β地中海贫血患者有望摆脱这种“望不到头”的治疗，获得治愈！近日，广东省首例运用RM-001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林（化名）从中山大学孙···

Shankar Ramaswamy告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。 日前，一家基因治疗初创公司Kriya ···

美国西弗吉尼亚大学研究人员实现了在原子水平上观察合成DNA，从而了解了如何改变其结构以增强其剪刀功能。更多地了解这些合成DNA反应，或是未来解锁医学新技术的关键。研究···

阿斯利康已同意向辉瑞购买罕见病基因治疗产品组合。该交易价值最高达10亿美元，并加上销售的分级特许权使用费，预计将在第三季度完成。 资料显示，已知的罕见病有7000多种，···

医生对安东尼奥眼睛进行染色后，在蓝光下检查他的眼睛是否出现更多溃疡。图片来源：物理学家组织网据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴···

美东时间7月20日，基因治疗独角兽Passage Bio宣布进行组织架构重新设计，首席财务官（CFO）与首席技术官（CTO）离职，同时裁员1/4，主要涉及CMC团队。*CMC包括Chemistry (化···

据英国《新科学家》周刊网站7月10日报道，一种基因疗法令患有一种罕见全色盲的人能够隐约看到红色。在一项小型试验中，那些以前只能识别灰色调的人可以从较暗的背景中分辨出···

近日获悉，丽山国际细胞医学产业园细胞与基因治疗CDMO平台启用并获得数千万元订单。这是山东省首个规模化的GMP级细胞与基因治疗CDMO平台，标志着济南在高端生物医药领域又迈···

第一项研究使用CRISPR技术，把阿尔茨海默病小鼠的APP基因末端剪掉一小部分，发现β-淀粉样斑块和相关炎症标志物的数量减少，还看到了神经保护APP的增加，最重要的是，小鼠的···

基因治疗，是一种利用基因载体将外源的正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷/异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的的技术。基因治疗的成功实施离不开基···

行业指南草案 本指南文件仅用于征求意见。 在《联邦公报》公布指导意见草案的日期之前，就本指导意见草案提交一套电子或书面意见。将电子评论提交至http://www.regulations···