2023年7月12日，基因治疗公司Avrobio（纳斯达克股票代码:AVRO）宣布，公司将停止进一步开发其药物，并正在考虑其他商业选择，例如在研药物管线的出售等，后续将努力给出最大···

基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方式带来不同的治疗方案。基因编···

近日，基因研究方面的科学家贺建奎在个人社交平台上发布了他的新研究计划，旨在修改人类胚胎基因，以探索治疗阿尔兹海默病。 计划显示，首先在小鼠身上进行研究，然后在无法···

通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛···

京津冀地区最大的细胞和基因治疗生产设施、希济生物细胞和基因治疗CDMO（合同研发生产组织）GMP（生产质量管理规范）生产厂房近日在北京大兴区落成并投入使用。该厂房的落成···

6月30日，为解决细胞和基因治疗产业发展痛点、难点，2023首届中国药谷细胞与基因治疗产业发展论坛在北京市大兴区营商服务中心举行。来自国家药品审评监管机构、科研院所、医···

听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风···

科技的发展使得人与人之间的沟通越来越便捷，书信、电子邮件、社交聊天软件，构筑出人类社会的通讯网络。而在我们的细胞中，也存在一个沟通众多基因的、纷繁复杂的通讯网络···

2023年6月29日，中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院王皓毅研究员、项光海博士和中国科学动物研究所张勇研究员团队合作在 Nature Biotechnology 杂志在线发表···

CRISPR是细菌和古菌的防御系统，在此基础上开发的CRISPR-Cas9基因编辑技术由两部分组成，其中Cas9核酸酶负责切割并导致DNA双链断裂，而向导RNA（gRNA）被设计用来引导Cas9靶···

6月22日，又一款“天价”药物获FDA加速批准上市：治疗杜氏肌营养不良的Elevidys，定价320万美元。 与以往一样，这款价格惊人的药，属于基因治疗药物。其原理，是将外源正常···

基因编辑和基因治疗是一种目前正在快速发展的新兴技术，具有广阔的前景和展望。 一、背景调研 为了更清楚的了解基因编辑和基因治疗的发展趋势，小编进行对其进行了背景调研···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”），是一种累及上运动神经元和下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的慢性进行性神经系统变性疾病。ALS致残、致死率高，理清···

身体调控体重的一种方法是使用由脂肪组织产生的瘦素（Leptin）。身体中脂肪组织越多，产生的瘦素就越多。瘦素到达大脑并将体内储存的脂肪量“告知”特定神经元，大量瘦素意···

将致病基因更换成健康基因，或是对损坏的基因进行修复，从而“一劳永逸”地解决难以治愈的某种基因导致的疾病，这就是正在从科学研究走向临床应用的基因治疗。随着最近几十···

据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必···

聚焦前沿领域，联动医产学研。由上海市生物医药科技发展中心主办的第25届上海国际生物技术与医药研讨会今天开幕。本届大会主题为“发挥创新策源优势、打造研发经济高地”。···

眼看着自己被亲人遗忘，却无能为力……因患者基数庞大、病理机制未明、病变不可逆，阿尔茨海默症一直是令不少人谈之色变的顽疾。 近日，香港科技大学（以下简称港科大）宣布···

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···