2023年5月6日，苏州博腾生物制药有限公司（简称：博腾生物）与苏州泓迅生物科技股份有限公司（简称：泓迅科技）宣布达成战略合作。双方将发挥各自在细胞与基因治疗领域的优···

复旦大学附属肿瘤医院传出消息，大肠外一科徐烨教授联合精准肿瘤中心胡欣教授绘制出迄今国内最大规模的结直肠癌基因组变异图谱，揭示了中国人群结直肠癌基因组变异特征，并···

CRISPR-Cas系统是细菌和古菌中普遍存在的抗病毒防御系统，2012年6月28日，Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 在Science期刊发表论文，揭示了CRISPR-Cas9的作用机制，···

什么是基因病？ 基因是人体内控制遗传信息的重要分子，如果基因发生异常，可能会导致身体内某些蛋白质或代谢物的生成或调节受到影响，从而引发疾病。 基因病是由基因突变或···

“X-连锁MAGT1缺陷伴随EBV易感性增加及N-连接糖基化缺陷”(XMEN)疾病是一种罕见的联合免疫缺陷疾病(CID)，由镁离子转运蛋白1(MAGT1)基因发生功能丧失性突变所引起【1, 2】。···

在细胞与基因治疗（CGT）项目上市的过程中，究竟应该参照医疗服务还是药品的审批要求和节奏，在最初一直颇受争议。 国内细胞治疗监管的“双轨制”，让许多细胞治疗公司在早···

4月20日，博鳌亚洲论坛健康产业国际论坛“细胞基因治疗（CGT）与产业化发展”分论坛在北京经开区召开。博鳌亚洲论坛秘书长李保东，北京市科委、中关村管委会党组书记、主任···

编者按：基因疗法大展拳脚的时代正在拉开帷幕，基因疗法不仅在治疗色盲方面取得了突破，而且在治疗许多与视力无关的其他遗传性疾病，包括镰状细胞病、血友病和肌肉萎缩症等···

如果我们把细胞比作一间屋子，那么细胞膜就是这间屋子的墙壁，而各种受体就是墙壁上的门窗。然而，这间屋子是“活的”，有时候细胞与细胞也会像泡泡一样融合在一起，这种膜···

4月18日，辉大基因宣布，其研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心···

4月19日晚，和元生物披露2022年年度报告。报告期内，公司实现营业收入2.91亿元，同比增长14.26%；归属于上市公司股东的净利润3902.52万元。2022年，全球创新药投融资市场受···

近日，广州派真生物技术有限公司(下称“派真生物”)成功完成数亿元人民币C轮融资，投资方为广州开发区产业基金、新兴基金、港粤资本、三美投资、华城睿思等，老股东国聚创投···

一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新2岁时被确诊为血友病，先后经历了无药可治、输血浆制品、注射凝血因子的治疗方式。现在，基因疗法为基本治愈血友病带来了希望。血···

基因治疗作为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。近年来国家和各级政府持续出台鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，本文对基因治疗行业的发展现状进行···

曾几何时，2021年的国家医保谈判场面令人历历在目，治疗脊髓性肌萎缩症的天价罕见病药诺西那生钠大幅降价成功进入医保（渤健的诺西那生钠单针价格由谈判前的69.97万元降至谈···

基因编辑是一种革命性的技术，可以对DNA进行精确的修改。这项技术在生命科学领域引起了广泛的关注，并在治疗疾病和改善人类生活方面具有巨大的潜力。本文将介绍基因编辑的技···

染色体异位形成融合基因以及融合基因表达是儿童、青少年和年轻成人（adolescent and young adult，AYA）急性髓系白血病（AML）的一大特征，例如最常见的染色体异位t(8;21)(···

以“细胞基因治疗与再生医学产业发展”为主题的2023年第2期（总第12期）中国药谷院士专家大讲堂日前举办。业内专家普遍认为，近年来，在技术、政策、市场等驱动下，作为一种···

在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋白递送方法。这种方法经编程后可将···