家族遗传的疾病通常有遗传原因。有些是基因突变，如果遗传的话会直接导致疾病。还有一些是影响身体的风险基因，会增加人们患病的几率。在阿尔茨海默病中，三个特定基因中的···

据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

编者按：近年来，新分子疗法成为医药产业的关注焦点，为这个行业带来了革命性的创新及无限的可能性。这些前沿疗法不仅在治疗罕见疾病方面表现出惊人的潜力，同时也为一些常···

在21世纪初，人类基因组计划完成后，人们发现许多疾病是由基因突变导致功能蛋白表达不足引起的。然而，在药物开发中，开发具有抑制或拮抗作用的药物更容易。随着大规模重组···

长达十多年的无癌生存，意味着已经完全临床治愈，这是广大患者所期待的生命奇迹。 作为世界上第一个接受CAR-T细胞疗法的孩子，曾患致命性白血病的Emily现已无癌生存11年，成···

基因治疗是通过基因工程技术将目的基因导入靶细胞，通过调控、修复、替换、添加或删除遗传序列，以治疗或预防疾病的一种治疗方式。基因疗法在近20年间飞速发展，医学家们希···

杜氏肌营养不良（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码肌营养不良蛋白（Dystrophin）的基因突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐···

尽管细胞和基因治疗行业在过去几年经历了显著增长，一些基因疗法和CAR-T细胞疗法已获得批准，但事实仍然是它仍然是一个非常年轻的行业。基于活细胞的治疗作为威胁生命的疾病···

8月23日，中南大学湘雅医院神经内科微信公号发文介绍，该院完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究受试者给药与初步随访：治疗后4周，受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时···

基于CRISPR的基因编辑疗法有望在今年首次获得批准上市，而在治疗阿尔茨海默病方面，基于CRISPR的创新疗法也有望挺进临床试验阶段。日前，在阿尔茨海默病协会国际大会（AAIC···

前言结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展···

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。 其发病机制是由于尿···

引言 罕见病类以发生频率低、造成严重健康问题的疾期以来，对于这些罕见病病患的治疗一直是一个巨大的挑战。然而，随着基因科学领域的快速发展，基因疗法被认为是解决罕见病···

众所周知，器官移植作为诸多终末期器官疾病的最后治疗手段，长期处于需求远远大于供给（器官捐赠）的客观情况。因此，诸多科研团队也把突破的希望放在异种移植领域——尝试···

对恒河猴开展的临床前研究表明——单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒 美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有···

众所周知，喝酒有害健康，许多研究表明，酒精是一种致癌物，喝酒与包括癌症在内的一系列伤害和疾病有关。2018年8月，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》发表了一项对全球195个国家···

今年，第三届人类基因组编辑国际峰会在伦敦如期进行。全世界的基因工程专家们共襄盛举，一同探讨基因编辑技术的前景和风险。聚光灯下，一位健康自信、神采飞扬的女士穿过人···

对于失去异基因造血干细胞移植机会但又有根治需求的β-地中海贫血患者，基因编辑技术是新希望。它无需配型，移植后不需要吃抗排斥药。但该疗法的实践也就两三年时间，至少需···

1998年，安德鲁·法厄（Andrew Z. Fire）等人在秀丽隐杆线虫中进行反义RNA抑制实验时发现，经过纯化的双链RNA能够高效地特异性阻断同源基因的表达，他们把这一现象命名为RN···

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治···