自闭症的基因疗法迎来一丝新的曙光。11月27日，在全球首个CRISPR/Cas9 基因编辑疗法在英国有条件上市10天后，中国科学家开发的单碱基编辑技术，也被研究证实能对特定的基因···

长久以来，由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，人类始终无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势，有···

白血病是儿童中最常见的癌症类型。白血病的治疗涉及强化化疗，其非特应性的作用方式会产生严重的副作用。 法兰克福歌德大学儿科和实验儿科血液学和肿瘤学研究所的团队在癌细···

杜氏肌营养不良DMD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在婴幼儿中发病率达1/3300，致残的几率极高。典型的杜氏肌营养不良症早在2～3岁时就会出现症状，到了12～13岁时，绝大部分患···

最近，Verve Therapeutics的一项结果表明，对基因编辑技术改进后，或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域，不再只是针对罕见病、肿瘤的治疗。11月12日，在费城召开的美国心脏···

伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISP···

当地时间周四一大早，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），···

在全球范围内，约有5500万人患有阿尔茨海默病和其他形式的认知症，预计这一数字在未来几年将急剧上升1。几十年来，科学家们一直在研究遗传因素对这种疾病的风险和恢复力的影···

我们反复说，基因疗法和细胞疗法正在快速更新着医生治疗的边界。 2023年10月27日，由麻省理工学院（MIT）出版、成立于1899年、关注新兴技术的发展趋势的MIT Technology Rev···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

通过一次耳部注射，将基因治疗药物递送到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白，能恢复或改善患儿的听觉和言语功能。 日前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、遗传···

随着DNA重组、基因克隆等技术的逐步成熟，基因治疗这一具有革命性的医疗技术不断发展，改变了单基因遗传病的治疗现状，为肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的选择···

近日发布的最新数据显示， 我国儿童青少年总体近视率超过50%， 尤其初高中生高达70%-80%。 近视逐渐年轻化、普遍化， 甚至有新闻报道， 婴儿不满一岁就近视600度， 而有些人···

由于地中海贫血是单基因变异导致的遗传性疾病，所以基因治疗在该疾病的治疗前景十分广大。由此，基因治疗在地中海贫血中出现了基因替代疗法和基因编辑疗法两种不同的方向。···

随着新疗法的批准、临床领域的采用的发展，细胞和基因疗法的发展取得了显着进展。这一进展将有助于更好地了解疾病的基本生理学和病理学，并提高个性化治疗的可用性，特别是···

帕金森病以中脑多巴胺能神经元丧失为特征，是一种常见的神经退行性疾病，全球有超过600万患者受其影响。全身给予左旋多巴是帕金森病患者的主要治疗方法，然而由于多巴胺受体···

宫颈癌、内膜癌、卵巢癌是妇科领域的三大恶性肿瘤，其中，卵巢癌因死亡率排第一而被称为“妇癌之王”和“沉默杀手”，其恶性程度高、复发率高、预后差是影响患者生存时间的···

2012年，CRISPR基因编辑横空出世。 当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中···

世界上最美妙的声音是什么？也许是清晨小鸟在枝头“叽叽叽”的欢快歌声，也许是山间小溪潺潺的流水声，亦或是家人亲切的关怀和表扬... 然而，对于先天性耳聋的患者来说，由···

2023年10月25日，Excision BioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。 这是一款基···