政策摘要：1.在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，对标国际通行做法和标准，率先尝试基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理，建立基因与细胞治···

假如人类大脑是一家有上千间房间的酒店，里面的房间是我们的神经元或通路。癫痫的发作可以被比喻为有几间房间起火了，并且迅速蔓延开来，最终蔓延至整个酒店。 传统的药物治···

自发现首例艾滋病病例至今，全球感染艾滋病毒（HIV）的人数共计8000万左右。对人体免疫细胞的毁灭性打击和极高的治愈难度，是这种病毒残酷的杀手锏。 到目前为止，针对艾滋···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

#癌症#越来越多地被理解为是一种免疫功能低下的疾病，其异质性强调了对个性化细胞疗法的需求。人们对于癌症免疫疗法理解的加深引起包括免疫检查点抑制剂（ICI）、溶瘤病毒 ···

12月16日，Ferring Pharmaceuticals宣布，FDA已批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg（商品名为Adstiladrin）上市，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性···

多年迟滞之后，基因疗法终于开始实现其愿景。来自澳大利亚眼科研究中心的Tom Edwards（左）正在实施一种基于病毒载体的基因疗法。Credit: Mathew Lynn/CERA在1972年一篇具有···

近年来，基因疗法在遗传病治疗中取得了很大进展【1】。然而，对组织损伤等复杂疾病，基因治疗策略的有效性和安全性主要取决于组织再生关键基因在时间和空间的准确表达。因此···

对于那些罹患1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的最严重患者，“好好爱他们，随时准备道别”曾经是医生最常给病儿父母开出的建议。令人动容的是，在基因疗法面前，人类第一次看到了···

英国一名罹患白血病的13岁女孩，成为首例接受一种开创性疗法且病情获得缓解的患者。 综合英国《地铁报》、《镜报》、BBC报道，Alyssa于2021年5月被诊断出患有“T细胞急性淋···

基因疗法和基因编辑疗法通过在患者体内长久表达治疗性基因或者永久改变基因组，有望通过一次性治疗，为患者带来长期疗效，甚至达到永久治愈的目标。然而，基因疗法和基因编···

沙特阿拉伯多元化国际企业阿吉兰兄弟控股集团与中国领先的基因科技企业贝瑞基因近日宣布，各自旗下的子公司已签署合资意向书，计划未来在沙特阿拉伯成立一家合资公司。该合···

随着人类基因组研究不断取得新进展，很多以往难以治愈的疾病迎来了新的治疗机会。基因治疗有望解决治疗领域未满足的医疗需求，并有望治愈某些遗传性疾病。随着研究工具和技···

据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

到2025年，浦东在细胞和基因治疗产业力争新增创新产品4-5个；培养基等关键材料基本实现国产化；若干专用科学仪器和关键设备工艺取得突破；产业规模达到100亿元以上。在这条···

今年的12月1日是第35个“世界艾滋病日”。自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短40多年间，艾滋病在全球肆虐，已成为重大公共卫生问题和社会问题，引起了世界卫···

能不能用基因疗法来治疗遗传性的阿尔茨海默病？往大脑里注入一针基因治疗包，然后致病突变就被抑制了，患者头脑清楚了……这种构想乍一听很疯狂，但确实有一组研究者正尝试···

乳腺癌是严重危害女性健康最主要的恶性肿瘤之一，虽然我国乳腺癌预后已经得到逐步改善，但与欧美发达国家高达89%的5年生存率相比，仍然存在一定的差距。 精准化和个性化的治···

“如果一定要得一种癌的话，我宁愿是甲状腺癌。” 不知从何时起这句话在肿瘤患者中间盛传。 甲状腺癌因为死亡率低、几乎不会影响寿命，被誉为“最善良的癌症” 但专家提醒：···