血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

2022年12月5日，一家名为SonoThera的初创公司宣布完成了6075万美元的A轮融资，用于推进其超声引导的非病毒基因治疗平台。本次融资由ARCH领投，强生、Illumina、礼来、Verte···

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···

癫痫主要的特征为自发和间歇性惊厥，过度活跃的脑回路是癫痫背后重要的发病机制。在传统药物治疗或手术治疗的过程中，药物可扩散至整个大脑，但不能够针对性治疗过度活跃的···

自发现首例艾滋病病例至今，全球感染艾滋病毒（HIV）的人数共计8000万左右。对人体免疫细胞的毁灭性打击和极高的治愈难度，是这种病毒残酷的杀手锏。 到目前为止，针对艾滋···

据悉，北京赛赋医药研究院有限公司（以下简称“赛赋医药”）近日宣布完成约5亿元人民币D轮融资。本轮融资由国投创业、中国国有资本风险投资基金联合领投，太平医疗健康基金···

中国信念医药（上海）有限公司创始人肖啸认为，理论上AAV基因治疗属于“一针治疗，多年有效”。现有的临床数据显示，基因治疗可以让血友病患者体内凝血因子水平长期维持在一···

通过腺相关病毒（AAV）递送CRISPR基因编辑工具，为开发永久性逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。通过这种方式来靶向并敲入正常基因序列以恢复基因功能，而不用管突变类···

魏则西事件是中国细胞和基因治疗（CGT）领域的分水岭，单就其对行业造成变化，堪比上世纪50年代欧美国家的“反应停”事件。尤其是随着2017年细胞治疗产品研究与评价指导原则···

新辅助治疗被推荐用于局部晚期食管癌，但最佳策略尚不清楚。2022年11月15日，复旦大学谭黎杰团队在Annals of Oncology（IF=52）在线发表题为“Neoadjuvant chemoradiothera···

简单来说，基因治疗就是用“基因”治疗疾病。用“基因”治疗疾病那么，“基因”又是什么呢？最初基因“信息”被存储在DNA上，随着转录的发生，可以变为"RNA"，RN···

随着免疫学、细胞生物学、组织工程学等相关学科领域研究的快速发展，全球基因治疗技术研发已经取得了较快的发展，并取得了一系列的成果。基因治疗是当代生命科学中最有前途···

1、基因治疗厚积薄发，核心产品即将进入商业化阶段 北京诺思兰德生物技术股份有限公司成立于 2004 年 6 月，并于 2021 年 11 月在北京证券交易所首批上市。 公司专注于基因···

肿瘤，作为危害人类健康的重大疾病，是许许多多个体与家庭的苦痛之源。它的发生发展过程极其复杂，由多因素（包括外部环境因素及个体内部因素）引起，涉及多基因的互作。和···

30年前，奶奶因乳腺癌而去世，那时候，医学远没有现在发达，乳腺癌都算是一种“绝症”，抗癌治疗是一件极其难的事。三个月前，我去参加单位体检，大夫怀疑存在组织病变。转···

2018年南方科大原副教授贺建奎宣布使用基因编辑技术诞生”3名号称先天免疫艾滋的婴儿，引发全球哗然，当时业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可···

在资本的推动下，在科学家们的豪言壮语中，老百姓对基因编辑产生了许多美好的期待和幻想。然而，历史告诉我们，任何新技术刚出现时，都同时是天使和魔鬼。 今年2月底，国际···

基因疗法可引入功能基因来替代突变基因，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。 21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治···

据最新一期《自然·生物技术》发表的一项研究，在CRISPR基因编辑系统的基础上，美国麻省理工学院研究人员设计了一种新工具，可以更安全、更高效的方式剪除有缺陷的基因并用···

美国时间11月22日，美国FDA宣布，澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，折合人民币2500万元，这···