在美国新药获批上市历史上，2023年是收获颇丰的一年。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）旗下的药物评价与研究中心（CDER）批准了55款新药，处于10年来较高水平。而生物···

连最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到，AADCD患者可能活不到10岁。AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性···

1月3日，辉瑞宣布，加拿大卫生监管机构已批准其针对B型血友病的基因疗法Beqvez（ fidanacogene elaparvovec），这是辉瑞首次获得此类基因疗法的批准许可。美国FDA预计2024年···

在发表于《通讯医学》的一项研究中，来自东京医科齿科大学（TMDU）的研究人员揭示了一项具有突破性的基因组编辑技术。这项创新技术有望治疗腓骨肌萎缩症 (CMT)，这是一种影···

基因疗法通过修饰、操作或删除基因从而改变基因组的变化，有望解决传统小分子、抗体药成药性差或无法根治疾病的问题。在过去的十年间，基因疗法在癌症、遗传性疾病以及传染···

近期，美国FDA批准了首个基因编辑疗法，治疗遗传性血液疾病——镰状细胞病。这一突破性的里程碑事件激励了国内基因疗法药物的研发。第一财经记者关注到，近期国内多个团队在···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeutics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟···

就在本月，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法。 自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基···

年底，全球首款CRISPR基因编辑药物先后在英国与美国获批，预示着药物研发“可编辑”的时代，已经正式到来。第二场革命也早已酝酿。它重塑着人们认识疾病与认识药物的方式。···

12月8日，注定是载入基因疗法史册的一天。当日，FDA正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市。这意味着，CRISPR基因编辑疗法获得了全球医···

当你凝视深渊时， 深渊也在凝视你。基因是一段带有遗传信息的DNA片段，储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息，支撑着生命的基本构造和性能。从发现基···

不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者···

“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” 镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从···

当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表···

美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解，Casgevy由美股上市公司福泰制药···

生物黑客届的代表人物之一Elizabeth Parrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因疗法逆转衰老的自我实验者。 2016年4月，···

几十年来，人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究，这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。 然而，有许多疾病只影响少数人。这些疾病常常不受关注，相关研究也很少···

所谓‘癌症粉碎’(cancer shredding)技术是利用基因编辑技术修饰癌细胞基因之后，将癌细胞“粉碎”，从而达到治疗效果。 格莱斯顿研究所科学家在诺奖得主，基因编辑权威专家···

“体内基因编辑还是一个蓝海，在疗效上和治疗成本方面有巨大优势，而且体内基因编辑既适用于罕见病又适用于常见病，市场潜力极大。”锐正基因创始人王永忠博士说。 CRISPR基···