现代医学与分子生物学的融合催生了基因治疗概念。基因治疗的历史可追溯到1970年代，科学家们首次在细胞中进行基因治疗科学实践。1980年代，随着基因工程技术的快速发展，基···

近期，美国FDA批准了首个基因编辑疗法，治疗遗传性血液疾病——镰状细胞病。这一突破性的里程碑事件激励了国内基因疗法药物的研发。第一财经记者关注到，近期国内多个团队在···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

2023年12月8日，FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

随着DNA重组、基因克隆等技术的逐步成熟，基因治疗这一具有革命性的医疗技术不断发展，改变了单基因遗传病的治疗现状，为肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的选择···

与同赛道的竞争者有所不同，和元生物技术（上海）股份有限公司董事长潘讴东既非著作等身的科学家，此前也未在明星药企中做过高管。一个没有专业技术背景或产业管理经验的人···

2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格居然高达280万美元。 什么药物这么贵？基因疗法是什么，药物怎么一款比一款贵？ 基因疗法是什么···

细胞和基因治疗是全球科技与产业竞争的新赛道。继去年11月发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》后，本市近日再次围绕这一生物医药产业新赛···

从攻关核心技术，到建立载体工艺、布局多个罕见遗传病基因治疗项目……南京生物医药谷企业中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称“中吉智药”）深耕行业20余年，坚持···

基因治疗是通过基因工程技术将目的基因导入靶细胞，通过调控、修复、替换、添加或删除遗传序列，以治疗或预防疾病的一种治疗方式。基因疗法在近20年间飞速发展，医学家们希···

幸福的家庭都是一样的，不幸的家庭各有各的不幸。1986年Sharif Tabebordbar出生时，父亲Jafar已经32岁。彼时Jafar已经出现了肌肉萎缩疾病的症状，走路跌跌撞撞，经常失去平···

科技的发展使得人与人之间的沟通越来越便捷，书信、电子邮件、社交聊天软件，构筑出人类社会的通讯网络。而在我们的细胞中，也存在一个沟通众多基因的、纷繁复杂的通讯网络···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

眼看着自己被亲人遗忘，却无能为力……因患者基数庞大、病理机制未明、病变不可逆，阿尔茨海默症一直是令不少人谈之色变的顽疾。 近日，香港科技大学（以下简称港科大）宣布···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

目前，细胞基因治疗（CGT）是最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，全球CGT行业市场规模自2016年起飞速增长。至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年···

基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引发的，通过基因疗法可以从本质上···

一、基因治疗的理念与发展 基因治疗是将外源性的正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。1972年，美国生物···

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物···