基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方式带来不同的治疗方案。基因编···

基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展···

近日，基因研究方面的科学家贺建奎在个人社交平台上发布了他的新研究计划，旨在修改人类胚胎基因，以探索治疗阿尔兹海默病。 计划显示，首先在小鼠身上进行研究，然后在无法···

6月30日，为解决细胞和基因治疗产业发展痛点、难点，2023首届中国药谷细胞与基因治疗产业发展论坛在北京市大兴区营商服务中心举行。来自国家药品审评监管机构、科研院所、医···

听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风···

6月29日，Biomarin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个获FDA批准···

2023年6月29日，中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院王皓毅研究员、项光海博士和中国科学动物研究所张勇研究员团队合作在 Nature Biotechnology 杂志在线发表···

导读：成人乳房由嵌入结缔组织和脂肪组织中的复杂的上皮导管和小叶的网络组成。尽管以前的大多数研究都集中在乳腺上皮系统上，但许多非上皮细胞类型仍未得到充分研究。 6月···

今日（6月29日），张锋团队在顶尖学术期刊《自然》上发表突破性研究：宣布Fanzor蛋白首次在真核生物中发现受RNA引导的DNA切割酶。通过进一步的优化，Fanzor有望成为较现有C···

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第···

CRISPR是细菌和古菌的防御系统，在此基础上开发的CRISPR-Cas9基因编辑技术由两部分组成，其中Cas9核酸酶负责切割并导致DNA双链断裂，而向导RNA（gRNA）被设计用来引导Cas9靶···

6月22日，又一款“天价”药物获FDA加速批准上市：治疗杜氏肌营养不良的Elevidys，定价320万美元。 与以往一样，这款价格惊人的药，属于基因治疗药物。其原理，是将外源正常···

复旦大学附属肿瘤医院近日传出消息：该院大肠外一科徐烨教授联合精准肿瘤中心胡欣教授，成功绘制出迄今国内最大规模的结直肠癌基因组变异图谱，揭示了中国人群结直肠癌基因···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

将致病基因更换成健康基因，或是对损坏的基因进行修复，从而“一劳永逸”地解决难以治愈的某种基因导致的疾病，这就是正在从科学研究走向临床应用的基因治疗。随着最近几十···

近期，由我国科学家牵头发起，多国科学家共同参与的“灵长类基因组计划”取得重大进展，相关研究成果在权威学术期刊《科学》上发表。其中，由时任基因测序巨头Illumina Sen···

据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必···

聚焦前沿领域，联动医产学研。由上海市生物医药科技发展中心主办的第25届上海国际生物技术与医药研讨会今天开幕。本届大会主题为“发挥创新策源优势、打造研发经济高地”。···

眼看着自己被亲人遗忘，却无能为力……因患者基数庞大、病理机制未明、病变不可逆，阿尔茨海默症一直是令不少人谈之色变的顽疾。 近日，香港科技大学（以下简称港科大）宣布···

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···