最近，Verve Therapeutics的一项结果表明，对基因编辑技术改进后，或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域，不再只是针对罕见病、肿瘤的治疗。11月12日，在费城召开的美国心脏···

通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛···

2020年，被誉为“基因魔剪”的crispr技术，斩获诺贝尔化学奖。 一方面，作为基因治疗的新技术，其为许多遗传病、罕见病的治疗带来了新的曙光； 但另一方面，crispr的技术也···

基因编辑对人类生命与生物医药行业到底意味着什么？尤其，在过去三四年的时间里，它们又曾经历了怎样的变革？ 日前，碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期···

脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速···

碱基编辑器（Base editor，BE）是一类可以在不产生DNA双链断裂的情况下实现单碱基水平碱基替换的工具，其在基础研究和基因治疗领域显示出了极大的潜力。在导致人类产生遗传···

据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技···