对于细胞与基因治疗（CGT），两家来自英国的MNC展示出截然相反的态度。GSK早已宣布撤离CGT赛道，甚至不惜支付天价分手费也要终止合作及时止损。而阿斯利康则在该领域持续加码，此前阿斯利康已经打造了完善的“CRISPR工具箱”，日前，合作伙伴宣布了另一起聚焦新型碱基编辑技术的合作。

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阿斯利康收获新型碱基编辑技术

5月18日，美国马萨诸塞州生物技术公司Revvity宣布，阿斯利康与Revvity公司签署了一项非独家授权协议，将使用该公司专有的基因编辑技术来开发针对癌症和免疫介导疾病的细胞疗法，交易的金额未公开。

Revvity的生命科学高级副总裁Alan Fletcher表示，与阿斯利康的合作将帮助Revvity实现其碱基编辑平台从临床前研究转化为临床，并最终造福患者。

Revvity究竟有什么样的独门绝学，可以打动阿斯利康？在细胞与基因疗法相对遇冷，且逐渐分化的当下，阿斯利康的态度如何？


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Revvity的“金刚钻”

本次交易的核心在于Revvity的Pin-point碱基编辑平台及其底层技术。该技术使用一种经修饰的Cas酶来对单个或多个基因进行可控、精确和高效的编辑，同时限制脱靶和对细胞活性或其他功能的意外影响。

与传统的基于CRISPR的基因编辑技术产生双链断裂不同，Revvity的方法只切割一条DNA链来纠正有缺陷的碱基。该公司表示，Pin-point也是一种完全模块化的技术，可以根据特定的基因靶点，将其各个组件进行不同的组合，以实现最佳的治疗效果。

Pin-point已在诱导多能干细胞和T细胞中显示出潜力，表明该平台可应用于多种细胞类型和适应证。除了碱基编辑，Pin-point还可以插入基因以实现基于细胞的药物，如CAR-T疗法。


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阿斯利康持续扩充CGT军火库

阿斯利康是细胞与基因治疗的坚定支持者，布局了从早期学术到产品转化的整个CGT链条。本次协议将进一步强化阿斯利康不断增长的CGT能力。

阿斯利康目前已经集齐“CRISPR工具箱”，其中包括使用短RNA分子保护脱靶位点不受CRISPR切割的CRISPR GUARD工具；以及可以确定CRISPR系统在整个基因组中潜在脱靶效应的CRISPR VIVO工具。阿斯利康正在与世界各地的领先研究机构合作开发这些工具。

除了学术领域合作伙伴之外，阿斯利康还与业界合作，以深化其CGT产品组合。

本月，阿斯利康与Sernova签署了一项临床前研究协议，以探索下一代创新细胞疗法。Sernova公司开发了一种新的细胞治疗方法，将功能性治疗细胞植入细胞袋中，细胞袋与周围组织自然形成血管，为缺失或表达不足的激素和蛋白质的产生和释放创造条件，该方法可用于潜在的胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能减退症和血友病A的治疗。

2022年11月，阿斯利康以2亿美元的前期价格收购了Neogene Therapeutics。这笔交易将使阿斯利康获得Neogene的T细胞受体发现和细胞工程平台，以生产针对实体瘤的高度特异性疗法。

2022年10月，阿斯利康还收购了LogicBio Therapeutics。阿斯利康以6800万美元的价格获得了两个新技术平台：利用细胞自然修复过程的基因编辑平台GeneRide和增强效力和安全性的输送衣壳平台sAAVy。


参考信息：

PTC Touts Promising Late-Stage Results in Adults, Children with PKU（biospace）