为进一步推动基因治疗科技创新和产业高质量发展，围绕基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，上海日前印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》（下称《行动方案》）。

《行动方案》包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。


关注源头创新

今年5月，由辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i（Cas12Max®）的美国发明专利US11,649,444B1，通过专利快速审查通道，正式获得美国专利商标局（USPTO）授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。

2018年成立于自贸壹号的辉大基因致力于基因治疗药物的研发，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。目前，辉大基因已经搭建了基因编辑工具、载体递送、动物模型、工艺开发四个平台。

“和芯片技术的发展类似，我们希望从底层技术开始做起，从源头开始去找新的工具，而不是在他人研究的基础上去做新工具的开发和使用。”辉大基因、中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）杨辉博士曾在接受采访时说。


19个基因治疗药物进入临床试验阶段

细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。截至2023年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

值得注意的是，细胞治疗的发展和基因编辑技术是“分不开”的。专家指出，基因编辑决定了细胞治疗中所使用的细胞活性，进而决定细胞治疗的有效性。同时，基因编辑技术让更多细胞治疗的尝试成为可能。

细胞治疗包括干细胞治疗、细胞免疫治疗和其他细胞治疗。截至2023年6月，全国已获批的细胞、基因疗法注册性临床试验项目，张江占比上海3/5、占比全国1/4，并率先上市了中国首款和第二款CAR-T细胞药物。


浦东CGT全产业链初具雏形

CGT载体开发和GMP产能建设，是CGT CDMO行业发展的核心竞争力。CGT药物在发现和临床前阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元。

针对基因治疗产品技术创新性强、前期投入大等难题，《行动方案》提出加强专业孵化器和创新平台建设，建设提升一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。

“这对中小企业、高校、研究院所等创新性强的主体非常有帮助。”上海生药中心主任李积宗表示，基因治疗产品的工艺流程复杂、设备昂贵，公共创新平台的建设，对其产品开发来说，不仅可以降低成本，还可以加快研发速度。

作为上海、浦东细胞与基因产业发展的核心承载区，张江细胞与基因产业园内已汇聚超过100家细胞与基因产业链上下游相关企业，并诞生了科创板基因治疗CDMO第一股——和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”）。

经过多年的深耕和积淀，浦东的CGT全产业链已在张江初具雏形：张江拥有以张江生物银行、原能细胞为代表的细胞存储企业，以诺华、复星凯特等为代表的细胞研发企业，以GE、美天旎、和元生物等为代表的细胞生产装备企业，以金域检验、奥然生物、仁东医学等为代表的第三方医学检验企业，还有以上海科技大学免疫化学研究所、复旦大学附属肿瘤医院东院国家儿童医学中心、上海中医药大学附属曙光医院东院为支撑的临床应用与转化平台。