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双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望基因治疗大多数DMD患者
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健康筛查、基因测试可发现早发性心脏病风险,有效预防年轻人猝死
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国内AAV基因疗法步入爆发前夕,32款基因治疗药物IND获批,3款进入III期临床
2023-12-18
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