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FDA批准首款DMD基因疗法Elevidys上市,基因治疗药定价320万美元
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Nature Genetics:利用新一代基因组编辑技术重新启动镰状细胞病的血红蛋白表达
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她36岁先后罹患12种不同肿瘤治疗后痊愈:生死均系于基因缺陷
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