美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法

#血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）。这是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，可用于治疗使用凝血因子IX预防性治疗、当前或既往有危及生命的出血史、或反复出现严重自发性出血的B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者。在正在进行的该药物的HOPE-B临床试验中，通过Hemgenix的一次性输注治疗，降低了患者的年出血率，且94%的患者在治疗后可以停用凝血因子IX预防性治疗并保持无预防性治疗。Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。

（来源：U.S. Food and Drug Administration approves CSL’s HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), the first gene therapy for hemophilia B）