长久以来，由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，人类始终无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。

近日，英国药监局 (MHRA)宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称为exa-cel）上市，用于治疗两种遗传性血液疾病——输血依赖型β-地中海贫血（TDT）和镰刀状细胞贫血病（SCD），由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals, Inc.）和CRISPR Therapeutics公司联合开发。其基于基因编辑工具CRISPR/Cas9系统开发的Casgevy，能在体外改造、修饰患者的自体造血干细胞，恢复能携带氧气的血红蛋白，再输回患者体内，以实现疾病的彻底扭转。

来源：公司官网

顶尖学术期刊《自然》的新闻报道援引英国牛津大学遗传学家Kay Davies教授的评论：“这是一个具有里程碑意义的批准，为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门，有潜力治愈许多遗传疾病。”

在这一革命性的基因编辑工具CRISPR/Cas9被发明仅仅11年后就获得批准，英国成为了全球首个授予该技术医疗许可的国家。据悉，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）也将在随后跟进，美国FDA预计将在12月8日做出是否允许上市的裁决。因为涉及伦理、安全性等问题，多年来基因编辑疗法一直受到严格的上市监管。


01

继PD-1和GLP-1之后，下一个千亿市场？

众所周知，上一个千亿级的市场属于PD-1，而近几年，以GLP-1类减肥药的风靡以及潜在适应症的疗效可能成为近十年的千亿级别市场，而在未来，随着CRISPR基因编辑技术的快速获批上市应用，也标志着基因编辑技术从理论和实验室研究转向了临床应用的实质性进展，商业化在即，而其在远未满足的罕见病领域以及慢性病治疗的全新疗法，很可能彻底改变现有部分疾病的治疗方式。

目前，其他几款目前在研的CRISPR疗法同样受到关注。美国药企Verve Therapeutics基于CRISPR系统改造的单碱基编辑疗法VERVE-101，在2022年完成全球首次给药，可以靶向特定基因修改单个字母，在前不久公布的1b期临床试验结果中显示出一次性永久降低心血管疾病风险的潜力，号称一针永久预防心血管疾病。

Intellia Therapeutics与再生元共同开发的在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001，1期临床试验的积极初步数据显示可改善转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，即将进行全球3期试验。

价格方面，福泰制药表示，目前尚未确定Casgevy于英国的用药价格，但根据以往基因治疗药物和CAR-T疗法的“天价药”价格，基因编辑疗法的治疗费用不会低。目前，全世界有数百万人患有镰状细胞病，其中美国约有10万人。其更常见于来自疟疾流行地区人群，并且在某些种族群体中也更常见，例如非洲、中东和印度血统的人。而在其“一针永久性治愈”的光环下，市场规模天花板极高。

根据机构预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。之前，被称作“女版巴菲特”的木头姐（Cathie Wood）在《Big Ideas 2023》中曾预测，2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，则有可能扩展至600亿美元。


02

基因编辑疗法获批搅动A股市场

美股方面，截至发稿日，受CRISPR在英国获批影响，基因编辑股CRISPR和Editas Medicine近期涨幅分别高达80%+和70%+，增长势头非常强劲。同花顺统计的基因编辑指数，也在近期呈上扬趋势，交易量不断增加。

A股基因编辑概念股，本周呈现“冲高回落”的走势，整体板块一周呈现较强增长，包括舒泰神、和元生物、三元基因，诺思兰德、南模生物以及贝瑞基因等等，基因编辑概念带动A股相关产业链概念股的影响力，不输于前期的减肥药概念。

比如，舒泰神的STSG-0002，是一款在研AAV基因编辑疗法新药，针对慢性乙肝患者，已于2019年9月进入二期临床，2020年初就在北京大学第一医院完成首例受试者给药。

再比如，贝瑞基因，在遗传病检测领域，目前以WES和CNV-seq技术为核心，为临床提供多种检测组合方案，在产前、儿童及成年全生命周期的遗传病检测中起到重要作用。

还有，香雪制药的基因编辑肿瘤细胞疗法。是全球唯二开展基因治疗技术和高亲和性T细胞受体平台技术，唯一横跨TCR-T和TCR药物的基因编辑肿瘤细胞疗法公司。公司开发的针对软组织肉瘤的TCR-T疗法-TAEST16001，是中国首个获得IND批件的TCR-T细胞免疫治疗产品。2022年第37届癌症免疫治疗学会（SITC）年会发表了一项I期研究结果，这项研究宣告了基因编辑技术在肿瘤细胞疗法上的应用，带来了全新概念的TCR-T疗法，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，改造患者自体的新抗原特异性T细胞受体（NeoTCR），完成基于个体化基因编辑的细胞疗法。