基因治疗是治疗由基因突变引起的各种疾病的潜在方法。尽管这是一个多样化和激烈的研究领域，但从数据上看，只有极少数患者接受过基因治疗，真正治愈的患者则更少。2012年，名为CRISPR-Cas9的基因修饰技术的出现，彻底改变了基因治疗和整个生物学，最近它已经开始了治疗人类某些疾病的临床试验。日本科学家已经开发了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的CRISPR-Cas9的新递送系统，可以大大提高体内基因治疗的效率。

“用基因治疗疾病大致有两种方法，在体外，细胞在实验室中进行所需的修饰，然后被引入患者体内，或者在体内，对患者进行治疗以改变其体内的细胞。安全有效的体内治疗是基因治疗的最终目标，因为这对患者和医疗保健提供者来说是一个简单的过程。LNP可以发挥作用作为安全有效地提供此类治疗的载体。”科学家们解释说。

RNP ssODN旨在确保CRISPR-Cas9分子被LNP封装。一旦进入细胞内，ssODN就会解离，CRISPR-Cas9可以发挥其作用。CRISPR-Cas9由Cas9蛋白和引导RNA组成的大分子组成。引导RNA与一个特定的互补DNA序列结合，Cas9蛋白切割该序列，使其得以修饰，可以改变引导RNA以靶向待修饰的特定DNA序列。

“在之前的一项研究中，我们发现称为ssODN的额外DNA分子可以确保CRISPR-Cas9分子被加载到LNPs（CRISPR-LNPs）中。在这项研究中，我们再次使用ssODN，但它们经过精心设计，不会抑制引导RNA的功能。”他们使用靶向一种叫做转甲状腺素蛋白的蛋白质表达的引导RNA，评估了CRISPR LNPs在小鼠模型中的有效性。具有ssODN的CRISPR LNPs在室温下与引导RNA分离，在降低血清转甲状腺素方面最有效：两次连续剂量，间隔一天，将其降低80%。

科学家们总结道：“我们已经证明了最佳的ssODN序列适应性，可确保CRISPR-Cas9在目标位置的装载和释放，该系统可用于体内编辑细胞。我们将继续改进ssODN的设计，并开发最佳脂质制剂，以提高递送效率。”