随着医学技术发展,癌症的治疗不仅仅局限于传统的手术、化疗、放疗,新兴的靶向治疗已逐渐成为人们所关注的焦点。

相信很多患者听过“钻石突变”,比如非小细胞肺癌的ROS1和ALK,虽然检出率很低仅在2%-5%,但是一旦发现存在这样的突变,用药的反应也远超其它类型。

而有这样一种基因突然在癌友圈火了,

原因一,在多类型癌症中都可存在,至今已发现超45类癌症,

原因二,在国内已有获批针对的药物,并且反应显著。


它就是NTRK基因突变。

有这样一位肺腺癌患者,最初诊断时是ⅢA期(T2aN2M0)的肺腺癌,若按照常规进行手术后的辅助治疗并按时复查还是可以能很大提升5年的生存率,但患者拒绝了所有辅助治疗。

2年后当出现呼吸困难再次到院就诊复查时发现已是Ⅳ期的肺腺癌,胸腔发现大量积液。经过治疗病灶并未得到控制并且持续进展。面对可选方案的局限,患者做了基因检测,并没有发现EGFR、ALK、ROS1等突变基因,但是却检测到了NTRK融合突变亚型:NCOR2-NTRK1融合。

而此时靶向药NTRK抑制剂Vitrakvi问世,选择Vitrakvi治疗1月后病灶开始缩小,经过6个月治疗后有些病灶缩小,部分病灶已消失。后续持续跟进中。

在相关临床研究中,Vitrakvi整体来说在检测出NTRK突变的各类实体瘤患者的治疗中,整体缓解率75%,完全缓解率225,部分缓解率53%,中位缓解持续时间可达35.2个月。

通过上面描述,可见对于各类实体瘤患者来说,不管早期还是晚期,存在NTRK基因突变用药的反应十分显著。

在一项期刊上《Nature Partner Journals》,曾发表相关研究发现,在889例NTRK基因突变的患者中,覆盖了45种癌症的类型,近乎涵盖了所有实体瘤,并且亚洲患者中,存在NTRK融合的机率更大。


成人肿瘤


儿童肿瘤

目前美国FDA已获批2款用于治疗NTRK基因融合的实体瘤药物,一款就是上面提到的Vitrakvi,另一款就是Rozlytrek。好消息是这两款已于去年在国内获得批准上市,让更多癌症患者从中获益。

但是昂贵的医药费用仍是众多患者面临的难题。在美国,Rozlytrek价格相对较低每月17050美元,约是Vitrakvi的一半。而在国内,Rozlytrek的税后价格约为37000元每盒,这对普通家庭来说依然是天价。药虽好但却让很多需要的患者望而止步。

国内医学专家也在积极开展NTRK融合基因新药研究,并已成功研发出来,多款已过审,目前正针对NTRK基因融合实体瘤患者(肺癌、胃癌、肾癌、宫颈癌、结直肠癌、胰腺癌、肝癌、子宫内膜癌、肉瘤、乳腺癌等待)开展临床研究。不仅在三甲医院有医生团队跟进,而且研究性药物也是不收费的。


排除标准

1. 具有影响口服药物的多种因素(比如无法吞咽、慢性腹泻和肠梗阻等);

2. 由于任何既往治疗引起的 CTC AE 5.0 规定的 1 级以上的未缓解的毒性反应(不包括脱发);

3. 研究治疗开始前 4 周内接受了重大外科治疗、切开活检或明显创伤性损伤;

4. 长期未治愈的伤口或骨折;

5.等待

当然具体也是需要专业人员评估方可。

这些临床研究也给更多困难患者或已无标准方案的患者提供了新的选择和希望。

也期待能加快新药的审批速度和纳入医保的步伐,让那些遥不可及的其它国家上市的新药,我们不能能拥有,还要能够让百姓用的起!