8月29日,广州市人民政府新闻办公室举办“‘二次创业’再出发”之生物医药产业媒体访谈会。会上,云舟生物董事、副总经理黄锐介绍,目前云舟生物正牵头筹划在广州市建设全球首个基因递送研究院,预计将于今年下半年落地。

基因递送是生命健康领域的新兴前沿之一,是指使用生物、化学或物理方法将外源遗传物质(通常是重组DNA或RNA)包裹成基因载体导入靶细胞的技术,广泛应用于生命科学研究、基因药物等诸多领域。

所谓基因药物,本质上是一种递送药物,其核心在于将包含目的基因的基因载体准确递送到对应靶点上,基因载体决定了递送的效率、靶向性、稳定性等关键指标,并最终影响基因药物的临床药效、安全性及生产成本等。

创立于2014年的云舟生物主要提供包括基因递送方案的设计与优化、科研用载体定制和临床用载体制备等全产业链服务。就在今年上半年,云舟生物以 70 亿人民币、超 10 亿美元的估值,成为了广州市首家生物科技独角兽企业,也是国家级专精特新小巨人企业,目前,其科创板上市已获得受理。

“全球范围内可提供基因递送技术服务的企业较少,且其中多数企业尚处于初创阶段,规模较小。”黄锐表示,全球范围看,目前仅有约 50 个基因药物获批上市,有 2000 多款药物在临床前和临床试验阶段,包括前几年上市的 mRNA 疫苗。目前业界普遍认为,基因药物很有望成为继小分子化学药和大分子抗体蛋白药之后的第三大生物医药支柱产业。

抢抓新赛道,当前,广州市推动基因递送和基因药物行业发展逐步在各界形成越来越多共识。近期,复星医药全球研发总裁回爱民选择在广州创办 mRNA 药物企业,国内眼科基因药物领军企业武汉纽福斯、细胞治疗龙头企业天津合源生物等一批企业也即将落户广州,广州本土的瑞风生物、百吉生物、百暨基因、瑞臻再生医学、威溶特医药等涵盖基因编辑、细胞基因治疗、IPSc、溶瘤病毒等基因药物的企业也在快速向前发展。

作为全球基因递送的领军企业,云舟生物也在牵头筹划在广州市建设全球首个基因递送研究院,并已获得了省、市、区相关部门的支持,预计将于今年下半年落地。

据介绍,该基因递送研究院将立足全球基因递送重大的前沿科学和技术攻关,聚焦基础研究与应用转化,实现核心基因递送技术的突破,研究院将有望发展成为全球领先的基因研究中心,为基因递送与基因药物产业的体系化发展提供更长久稳定的支持,助力广州在这个新兴的行业成为全球的科研和产业高地。

“我们认为,当前是在基因药物领域引领全球新一轮科技与产业变革的关键节点,也是广州生物医药产业迈入基因药物新时代的重要发展契机。”黄锐指出,未来,云舟生物将继续加大研发力度,为广州市基因药物行业提供更核心关键的研发与生产技术,吸引更多优秀的生物医药创新型企业和尖端人才来广州创业和落地,推动基因药物产业强联、补链,进一步带动广州市基因药物产业链的发展,成为全球基因递送和基因药物创新的策源地和产业发展高地。